La FDA aprueba el UX016 de Ultragenyx para la miopatía GNE; Soligenix avanza con HyBryte en CTCL
Ultragenyx recibió la aprobación de la FDA para UX016 en la miopatía GNE, con un estudio de fase 1/2 planeado para 2026. El ensayo confirmatorio de HyBryte de Soligenix para el CTCL tiene 66 de 80 pacientes inscritos, y se espera un análisis intermedio a principios de 2026.
Ultragenyx Pharmaceutical informó que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó su solicitud de nuevo fármaco en investigación para UX016, una posible terapia de reemplazo de sustrato para la miopatía GNE, y se planea un estudio de fase 1/2 para 2026. En un programa separado de enfermedades raras, Soligenix se acerca a la conclusión de un estudio confirmatorio de fase 3 para HyBryte, su candidato principal para el linfoma cutáneo de células T (CTCL).
A pesar del hito de UX016, el rendimiento reciente de las acciones de Ultragenyx en 30 días disminuyó un 17,49 %, su rendimiento acumulado en el año disminuyó un 18,22 % y su rendimiento total para el accionista a un año disminuyó un 46,7 %. La compañía tiene una capitalización de mercado de 1.900 millones de dólares estadounidenses y presenta pérdidas continuas contra ingresos crecientes.
El candidato principal de Soligenix, HyBryte, se está desarrollando para el CTCL, una forma rara y crónica de cáncer de piel. A diferencia de los agentes tradicionales que dañan el ADN o los agentes quimioterapéuticos, HyBryte se activa mediante luz LED fluorescente visible en lugar de rayos UV dañinos. El fármaco se absorbe preferentemente en las células T malignas y, tras su activación, genera oxígeno singlete de alta energía que reduce las lesiones. Los datos clínicos sugieren que las respuestas pueden ocurrir en tan solo seis semanas, mientras que los tratamientos establecidos como Valchlor pueden tardar hasta un año en mostrar significación estadística. Soligenix también está explorando un entorno de uso doméstico que permitiría a los pacientes tratarse a sí mismos mediante telesalud.
Después de completar un estudio inicial de fase 3 que alcanzó todos los criterios de valoración principales, las autoridades sanitarias solicitaron un segundo estudio confirmatorio para proporcionar un conjunto de datos más amplio durante un período más largo. A febrero de 2026, 66 de los 80 pacientes requeridos están inscritos. Un estudio iniciado por un investigador en la Universidad de Pensilvania mostró una tasa de respuesta del 75 % en los pacientes después de 18 semanas de tratamiento. Se espera un análisis intermedio a principios de 2026, con resultados principales en la segunda mitad del año.
Soligenix opera en el ámbito de las enfermedades huérfanas, definidas como enfermedades que afectan a 200.000 personas o menos en los Estados Unidos, lo que ofrece créditos fiscales, interacción frecuente con la FDA y ciclos de revisión prioritaria que pueden reducir los tiempos de aprobación a la mitad. La compañía ha obtenido más de 60 millones de dólares en financiación gubernamental no dilutiva hasta la fecha. Más allá del CTCL, Soligenix está explorando HyBryte para la psoriasis leve a moderada y avanzando con Dusquetide (SGX945) para la enfermedad de Behçet, una afección autoinmune rara caracterizada por úlceras dolorosas.