FDA gibt grünes Licht für Ultragenyx' UX016 bei GNE-Myopathie; Soligenix treibt HyBryte bei CTCL voran
Ultragenyx erhielt von der FDA die Freigabe für UX016 bei GNE-Myopathie, mit einer Phase-1/2-Studie geplant für 2026. Soligenix' bestätigende HyBryte-Studie bei CTCL hat 66 von 80 Patienten eingeschlossen, und eine Zwischenanalyse wird für Anfang 2026 erwartet.
Ultragenyx Pharmaceutical gab bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) den Antrag auf Prüfung eines neuen Arzneimittels (Investigational New Drug, IND) für UX016 freigegeben hat, eine potenzielle Substratersatztherapie für GNE-Myopathie. Eine Phase-1/2-Studie ist für 2026 geplant. In einem separaten Programm für seltene Krankheiten nähert sich Soligenix dem Abschluss einer bestätigenden Phase-3-Studie für HyBryte, seinen führenden Kandidaten zur Behandlung des kutanen T-Zell-Lymphoms (CTCL).
Trotz des UX016-Meilensteins verzeichnete die Aktie von Ultragenyx in den letzten 30 Tagen einen Rückgang von 17,49 %, seit Jahresbeginn ein Minus von 18,22 % und eine Gesamtrendite für Aktionäre von minus 46,7 % im vergangenen Jahr. Das Unternehmen hat eine Marktkapitalisierung von 1,9 Milliarden US-Dollar und verzeichnet weiterhin Verluste bei steigenden Umsätzen.
Soligenix' führender Kandidat HyBryte wird für CTCL entwickelt, eine seltene und chronische Form von Hautkrebs. Im Gegensatz zu herkömmlichen DNA-schädigenden oder chemotherapeutischen Wirkstoffen wird HyBryte durch sichtbares fluoreszierendes LED-Licht aktiviert und nicht durch schädliche UV-Strahlen. Der Wirkstoff wird bevorzugt in bösartige T-Zellen aufgenommen und erzeugt bei Aktivierung energiereichen Singulett-Sauerstoff, der die Läsionen schrumpfen lässt. Klinische Daten deuten darauf hin, dass ein Ansprechen bereits nach sechs Wochen eintreten kann, während etablierte Behandlungen wie Valchlor bis zu ein Jahr benötigen können, um statistische Signifikanz zu zeigen. Soligenix prüft außerdem eine Anwendung zu Hause, die es Patienten ermöglichen würde, sich per Telemedizin selbst zu behandeln.
Nach Abschluss einer ersten Phase-3-Studie, die alle primären Endpunkte erreichte, forderten die Gesundheitsbehörden eine zweite, bestätigende Studie, um eine größere Datenmenge über einen längeren Zeitraum zu liefern. Bis Februar 2026 sind 66 der erforderlichen 80 Patienten eingeschrieben. Eine von den Prüfärzten initiierte Studie an der University of Pennsylvania zeigte eine Ansprechrate von 75 % bei Patienten nach 18-wöchiger Behandlung. Eine Zwischenanalyse wird für Anfang 2026 erwartet, die Top-Line-Ergebnisse sollen in der zweiten Jahreshälfte folgen.
Soligenix ist im Bereich seltener Erkrankungen tätig, die in den USA als Krankheiten mit höchstens 200.000 Betroffenen definiert sind. Dies bietet Steuergutschriften, häufige Interaktionen mit der FDA und vorrangige Prüfverfahren (Priority Review), die die Zulassungszeiten halbieren können. Das Unternehmen hat sich bisher über 60 Millionen US-Dollar an nicht verwässernden staatlichen Fördermitteln gesichert. Über CTCL hinaus untersucht Soligenix HyBryte gegen leichte bis mittelschwere Psoriasis und treibt Dusquetide (SGX945) zur Behandlung des Morbus Behçet voran, einer seltenen Autoimmunerkrankung, die durch schmerzhafte Geschwüre gekennzeichnet ist.