Ultragenyx、GSD Ia型に対する遺伝子治療DTX401でFDAの優先審査を取得
FDAはUltragenyxのDTX401（AAV遺伝子治療）について、糖原病I型aを対象とするBLAを受理し、優先審査を付与した。PDUFAアクションデートは2026年8月23日に設定された。
Ultragenyx Pharmaceuticalは、米国食品医薬品局（FDA）が、糖原病I型a（Glycogen Storage Disease Type Ia）の治療を目的としたDTX401 AAV遺伝子治療の承認を求める生物製剤承認申請（BLA）を審査対象として受理したと発表した。FDAは当該BLAに優先審査（Priority Review）を付与し、処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）に基づく審査期限を2026年8月23日と設定した。
同社の最高医療責任者（CMO）によると、現在のGSDIa管理は食事療法が中心で、患者本人と家族に並外れた負担を強いる一方、依然として大きな未充足の医療ニーズが残る。具体的には、生命を脅かし得る急性低血糖の発作リスクや、生涯にわたる長期合併症の蓄積が挙げられる。DTX401が承認されれば、疾患の根本原因に対処する初の治療となる可能性がある。
Ultragenyxは、希少疾患および超希少疾患向けの新規治療法の開発と商業化に注力するバイオ医薬品企業である。同社は、アンメット・メディカル・ニーズが高く、かつ治療に向けた明確な生物学的根拠がある疾患を対象に、多様な承認済み治療と開発候補を構築してきた。これらの領域では通常、疾患の根底にある病態を治療する承認済み治療が存在しない。