FDA, GNE 근육병증에 Ultragenyx UX016 승인…Soligenix, CTCL HyBryte 임상 진전

Ultragenyx Pharmaceutical은 미국 식품의약국(FDA)이 GNE 근육병증에 대한 잠재적 기질 대체 요법인 UX016의 임상시험용 신약(IND) 신청을 허가했으며, 2026년에 1/2상 임상시험이 계획되어 있다고 보고했다. 별도의 희귀질환 프로그램에서 Soligenix는 피부 T세포 림프종(CTCL)에 대한 주요 후보 물질인 HyBryte의 확인적 3상 임상시험을 마무리 단계에 두고 있다.

UX016 이정표에도 불구하고 Ultragenyx의 최근 30일 주가 수익률은 17.49% 하락했고, 연초 대비 주가 수익률은 18.22% 하락했으며, 1년 총 주주 수익률은 46.7% 하락했다. 이 회사는 19억 달러의 시가총액을 보유하고 있으며 수익이 증가하는 가운데 지속적인 손실을 보고 있다.

Soligenix의 주요 후보 물질인 HyBryte는 희귀하고 만성적인 피부암인 CTCL을 위해 개발되고 있다. 전통적인 DNA 손상제 또는 화학요법제와 달리 HyBryte는 유해한 자외선이 아닌 가시광선 형광 LED 빛에 의해 활성화된다. 이 약물은 악성 T세포에 우선적으로 흡수되며, 활성화되면 병변을 축소시키는 고에너지 일중항 산소를 생성한다. 임상 데이터에 따르면 반응은 6주 만에 나타날 수 있으며, Valchlor와 같은 기존 치료법은 통계적 유의성을 보이는 데 최대 1년이 걸릴 수 있다. Soligenix는 또한 환자가 원격의료를 통해 스스로 치료할 수 있는 가정용 환경도 모색하고 있다.

모든 1차 평가변수를 충족한 초기 3상 임상시험을 완료한 후, 보건 당국은 더 긴 기간 동안 더 큰 데이터 세트를 제공하기 위해 두 번째 확인적 임상시험을 요청했다. 2026년 2월 기준으로 필요한 80명의 환자 중 66명이 등록되었다. 펜실베니아 대학의 연구자 주도 임상시험에서는 치료 18주 후 환자의 75% 반응률을 보였다. 중간 분석은 2026년 초에 예상되며, 주요 결과는 하반기에 나올 예정이다.

Soligenix는 미국에서 20만 명 이하의 환자에게 영향을 미치는 질환으로 정의되는 희귀질환 분야에서 활동하고 있으며, 이 분야는 세액 공제, FDA와의 빈번한 교류, 승인 기간을 절반으로 단축할 수 있는 우선 검토 주기를 제공한다. 이 회사는 현재까지 6천만 달러 이상의 비희석성 정부 자금을 확보했다. CTCL 외에도 Soligenix는 경증에서 중등도의 건선에 대한 HyBryte 사용을 모색하고 있으며, 통증이 있는 궤양을 특징으로 하는 희귀 자가면역 질환인 베체트병에 대한 Dusquetide(SGX945)를 개발하고 있다.