Moleculin、重要AML試験で奏効率40%を報告　データ初回アンブラインドは2026年第1四半期見込み

Moleculin Biotech, Inc.（Nasdaq: MBRX）は2026年2月18日、導入療法後に難治性または再発した成人の急性骨髄性白血病（AML）患者の治療を対象に、Annamycinとcytarabineの併用を検証する重要な第2B/3相「MIRACLE」試験において、データの初回アンブラインドが近づいていると発表した。同社は、MIRACLE試験で治療を受けた最初の30例における予備的な複合完全寛解（CRc）率が40%であったと報告した。内訳は完全寛解（CR）率30%と、部分的造血回復を伴う完全寛解（CRh）10%である。

同社はこれまでに35例を治療しており、さらに11例がスクリーニング中または同定済みである。追加の被験者は、各施設の治験責任医師により継続的に同定されている。データ初回アンブラインドの目標症例数は45例で、同社は2026年第1四半期に45例目の治療に到達し、その後にデータをアンブラインドできる見込みとしている。本更新は2026年2月10日時点のもので、治療、同定、登録は継続中である。

予備的なブラインド結果には、cytarabine＋プラセボの対照群が含まれる。現在のブラインド下のCR率は、cytarabine単剤の直近2つのHiDAC試験でみられた歴史的奏効率（CR約17～18%）を67%上回っており、また二次治療AML患者に現在処方されている全治療法の承認に用いられたCR率中央値と比べても50%高いという。

特筆すべき点として、これまでに治療を受けた被験者の約35%はvenetoclaxレジメン後の再発または難治例であり、この集団は一般に二次治療での対応が最も困難な集団の一つと考えられている。これまでに治療された被験者では、治療反応不良の予測因子とされる遺伝学的マーカーが高頻度に認められた。MIRACLEでは、これまでに6カ国で有効性率が観察されている。

過去の臨床試験における合計90例の安全性データは、Annamycinに心毒性がないことを示している。同社は、心毒性の継続的な不在と高い有効性により、AnnamycinがAML治療における「重要な進歩」として位置づけられることが期待されると述べた。

MIRACLE試験は、第2B相/3相のグローバル多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、適応（アダプティブ）デザインの臨床試験であり、第2B相（Part A）から得られたデータは、主要有効性評価項目の測定目的で第3相（Part B）のデータと統合される。

Annamycinは一般名naxtarubicinとしても知られ、再発または難治性急性骨髄性白血病の治療に関して、FDAからFast Track StatusおよびOrphan Drug Designationを取得している。さらにAnnamycinは、再発または難治性急性骨髄性白血病の治療に関して、EMAからもOrphan Drug Designationを取得している。