オキュージェン、地理的萎縮遺伝子治療OCU410の第2相データを報告

オキュージェンは、乾性加齢黄斑変性に続発する地理的萎縮のための研究用遺伝子治療薬OCU410の第2相試験データを発表した。データは有効性の兆候を示したものの、以前の中間結果を下回り、最適な中用量群では対照群と比較して病変増大が31%減少した。同社は2026年第3四半期に第3相登録試験を開始する計画で、3年間で3つの生物学的製剤承認申請（BLA）提出を目指す目標を維持している。

試験には51歳以上の51人の患者が参加し、OCU410の中用量または高用量、あるいは無治療のいずれかに無作為に割り付けられた。治療により楕円体帯の喪失が27%遅延し、視機能に関連する光受容体構造の保存が示唆された。ベースライン時のGA病変が5mm²から17.5mm²の被験者を対象としたサブグループ解析では、中用量群で対照群と比較して病変増大が33%減少し、高用量群でも同様の減少が認められた。

火曜日に発表されたデータは、1月に発表された中間データを下回るものだった。中間データでは、12ヶ月時点で病変増大が46%減少（中用量＋高用量 vs 対照）し、中用量では54%、高用量では36%の病変減少が認められた。今回のデータでは、患者の55%が対照群と比較して30%以上の病変サイズ減少を達成した。

オキュージェンは、OCU410の第2相ArMaDa試験の完全なデータを発表する特別電話会議を計画している。同社は最近S&Pバイオテクノロジー・セレクト・インダストリー指数に追加され、バイオテクノロジー投資家の間での注目度が高まっている。新たなアナリストカバレッジは、特に網膜疾患を標的とするプログラムに焦点を当てて、オキュージェンの遺伝子治療パイプラインに注目し始めている。

同社は、OCU400やOCU410STを含む、眼疾患向けの複数の遺伝子治療候補薬を開発中だ。OCU400は第3相開発段階にあり、核内ホルモン受容体技術に基づく眼科遺伝子治療の差別化されたアプローチを代表する。同社のプログラムは、網膜疾患における高度な未充足医療ニーズ領域を標的としている。

データ発表後、オキュージェンの株価は11.48%下落し1.85ドルとなった。過去12ヶ月間で株価は182%上昇しており、現在は52週安値よりも高値に近い水準にある。アナリストコンセンサスによると、同株は買い評価で平均目標株価は7.55ドルであり、最近のカバレッジにはオッペンハイマーとカナコルド・ジェニュイティからのポジティブな評価が含まれている。

同社は継続的な資金消耗と、2025年財務報告書における継続企業の前提に関する警告に直面しており、将来の資金調達と潜在的な希薄化が主要なリスクであることを強調している。すべての中核プログラム（OCU410とOCU400を含む）はまだ臨床開発段階にあるため、失望的なデータや規制上の遅延があれば、最近の株価上昇後の市場センチメントを急速に変化させる可能性がある。