NanoViricides、麻疹とMPox治療薬NV-387の希少小児疾患薬およびオーファンドラッグ指定申請を提出
NanoViricidesは抗ウイルス薬候補NV-387について、麻疹治療のための希少小児疾患薬指定と、麻疹およびMPox治療のためのオーファンドラッグ指定の申請を提出した。承認されれば、税額控除、手数料免除、市場独占権、約1億6000万ドルの価値がある優先審査バウチャーなどの重要なインセンティブを受ける資格が得られる可能性がある。現在、麻疹とMPoxのいずれにも承認された治療薬は存在しない。
NanoViricides, Inc.は、抗ウイルス薬候補NV-387について、麻疹治療薬としての希少小児疾患薬指定とオーファンドラッグ指定の両方の申請を提出し、別途MPox治療薬としてのNV-387のオーファンドラッグ指定申請も提出した。同社は2026年4月7日に麻疹の希少小児疾患薬指定申請を発表し、これは2026年2月に提出されたオーファンドラッグ指定申請と合わせて検討される予定である。MPoxについては、同社は2026年2月12日にオーファンドラッグ指定申請を提出した。
承認されれば、オーファンドラッグ指定により、NanoViricidesは適格な臨床試験に対する税額控除、特定の利用者手数料の免除、承認後の最大7年間の市場独占権などのインセンティブを受ける資格が得られる。麻疹に対する希少小児疾患薬指定は、薬剤承認時に優先審査バウチャーを受ける資格を与えるもので、これは取引可能な証券であり、最近では約1億6000万ドルで売却されている。
米国疾病予防管理センター（CDC）によると、麻疹症例は米国で増加しており、2026年4月2日時点で33州で1,661例の検査確認症例が報告されている。2025年には48件のアウトブレイクで合計2,286例の確認症例が報告された。2026年の入院率は2025年の11％から約5％に減少している。症例の約70％は小児対象者（0～18歳）で発生しており、これはNV-387を麻疹治療薬として希少小児疾患薬の資格を与える。2026年現在の症例の少なくとも8％、2025年の症例の少なくとも7％はワクチン接種済みの個人で発生している。
MPoxについては、米国での発生率は2025年に約2,042例で、20万例を大きく下回っており、NV-387はオーファンドラッグ指定の資格がある。世界保健機関（WHO）は2022年、MPXV Clade IIが西側諸国に拡大したことを受け、MPoxについて「国際的に懸念される公衆衛生上の緊急事態（PHEIC）」を宣言し、約1年後に終了した。WHOは2024年8月、アフリカ地域でのMPox Clade Ia/Ibの拡大により新たなPHEICを宣言し、2025年9月に終了した。
麻疹には効果的なワクチンが存在するものの、治療薬として承認された薬剤はない。同様に、MPoxの治療薬として承認された薬剤もない。テコビリマット（TPOXX）とブリンシドフォビル（TEMBEXA）は米国FDAによって天然痘治療薬として承認されているが、いずれも「動物ルール」に基づく承認である。テコビリマットはMPXV感染症治療の臨床試験で臨床的有効性を示すことができず、ブリンシドフォビル治療はMPox患者3人中3人で薬剤性肝疾患を引き起こした。
NV-387は、同社の知る限り、ヒト化動物モデル研究において麻疹ウイルスによる致死感染に対して強力なin vivo活性を示した唯一の薬剤候補である。MPoxについては、NV-387は天然痘とMPoxを引き起こすウイルスに密接に関連するオルトポックスウイルスであるエクトロメリアの皮膚致死感染マウスモデルで強力な有効性を示した。NV-387は第I相ヒト臨床試験を成功裏に完了し、健康な成人における安全性と忍容性を示し、報告された有害事象はなかった。
希少小児疾患優先審査バウチャープログラムは、米国議会によって再認可され、2026年2月3日にトランプ大統領によって2026年統合歳出法の一部として法律に署名された。NanoViricidesは、元米国FDAオーファン製品開発局長を務めたティモシー・コート博士が設立した規制コンサルティング会社であるOnly Orphans Cote, LLCの専門サービスを利用して、これらの申請書を作成した。