NanoViricides beantragt Seltene Pädiatrische Erkrankung- und Orphan Drug-Status für NV-387 gegen Masern und MPox
NanoViricides hat regulatorische Anträge für seinen antiviralen Kandidaten NV-387 eingereicht und beantragt sowohl den Status als Medikament für Seltene Pädiatrische Erkrankungen für die Masernbehandlung als auch den Orphan Drug-Status für die Behandlung von Masern und MPox. Das Unternehmen könnte sich für erhebliche Anreize qualifizieren, darunter Steuergutschriften, Gebührenbefreiungen, Marktexklusivität und möglicherweise einen Priority Review Voucher im Wert von etwa 160 Millionen US-Dollar. Derzeit gibt es keine zugelassenen Medikamente zur Behandlung von Masern oder MPox, wobei beide Krankheiten besorgniserregende Falltrends aufweisen.
NanoViricides, Inc. hat Anträge sowohl für den Status als Medikament für Seltene Pädiatrische Erkrankungen als auch für den Orphan Drug-Status für seinen antiviralen Kandidaten NV-387 als Behandlung für Masern eingereicht und separat einen Orphan Drug-Status-Antrag für NV-387 als Behandlung für MPox gestellt. Das Unternehmen gab den Antrag auf Status als Medikament für Seltene Pädiatrische Erkrankungen für Masern am 7. April 2026 bekannt, der voraussichtlich mit einem im Februar 2026 eingereichten Orphan Drug-Status-Antrag kombiniert wird. Für MPox reichte das Unternehmen einen Orphan Drug-Status-Antrag am 12. Februar 2026 ein.
Bei Genehmigung würde der Orphan Drug-Status NanoViricides für Anreize qualifizieren, darunter Steuergutschriften für qualifizierte klinische Studien, Befreiung von bestimmten Nutzergebühren und potenzielle sieben Jahre Marktexklusivität nach Zulassung. Ein Status als Medikament für Seltene Pädiatrische Erkrankungen für Masern würde das Unternehmen für einen Priority Review Voucher bei Zulassung des Medikaments berechtigen, ein handelbares Instrument, das kürzlich bei Verkauf etwa 160 Millionen US-Dollar erzielt hat.
Masernfälle nehmen in den USA zu, wobei laut CDC bis zum 2. April 2026 bereits 1.661 laborbestätigte Fälle in 33 Bundesstaaten gemeldet wurden. Insgesamt wurden 2025 2.286 bestätigte Fälle in 48 Ausbrüchen gemeldet. Die Hospitalisierungsrate ist 2026 auf etwa 5 % von 11 % im Jahr 2025 gesunken. Etwa 70 % der Fälle betrafen pädiatrische Patienten (0-18 Jahre), was NV-387 für die Masernbehandlung als Medikament für Seltene Pädiatrische Erkrankungen qualifiziert. Mindestens 8 % der Fälle im Jahr 2026 bis dato und mindestens 7 % der Fälle im Jahr 2025 traten bei geimpften Personen auf.
Für MPox lag die Inzidenzrate in den USA 2025 bei etwa 2.042 Fällen, deutlich unter 200.000 Fällen, was NV-387 für den Orphan Drug-Status qualifiziert. Die Weltgesundheitsorganisation erklärte 2022 aufgrund der Ausbreitung von MPXV Clade II in westliche Länder einen "Gesundheitsnotstand von internationaler Tragweite" für MPox und beendete ihn etwa ein Jahr später. Ein neuer Gesundheitsnotstand wurde von der WHO im August 2024 erneut aufgrund der Ausbreitung von MPox Clade Ia/Ib in der afrikanischen Region erklärt und im September 2025 beendet.
Es gibt kein zugelassenes Medikament zur Behandlung von Masern, obwohl ein wirksamer Impfstoff existiert. Ebenso gibt es kein zugelassenes Medikament zur Behandlung von MPox. Tecovirimat (TPOXX) und Brincidofovir (TEMBEXA) wurden von der US FDA für Pocken zugelassen, beide unter der "Animal Rule". Tecovirimat konnte in einer klinischen Studie zur Behandlung von MPXV-Infektionen keine klinische Wirksamkeit zeigen, und die Brincidofovir-Behandlung führte bei drei von drei behandelten MPox-Patienten zu arzneimittelinduzierter Lebererkrankung.
NV-387 ist nach Kenntnis des Unternehmens der einzige Wirkstoffkandidat, der in einer humanisierten Tiermodellstudie starke in vivo-Aktivität gegen tödliche Infektionen mit dem Masernvirus gezeigt hat. Für MPox hat NV-387 in einem Mausmodell dermaler tödlicher Infektion mit Ektromelie, einem Orthopoxvirus, das eng mit Viren verwandt ist, die Pocken und MPox verursachen, starke Wirksamkeit gezeigt. NV-387 hat erfolgreich eine Phase-I-Studie am Menschen abgeschlossen, die Sicherheit und Verträglichkeit bei gesunden Erwachsenen ohne gemeldete unerwünschte Ereignisse demonstrierte.
Das Priority Review Voucher-Programm für Seltene Pädiatrische Erkrankungen wurde vom US-Kongress neu autorisiert und am 3. Februar 2026 von Präsident Trump als Teil des Consolidated Appropriations Act von 2026 unterzeichnet. NanoViricides nutzte die Expertenleistungen von Only Orphans Cote, LLC, einer regulatorischen Beratungsfirma, die von Dr. Timothy Cote gegründet wurde, der zuvor als Direktor des US FDA Office of Orphan Products Development tätig war, für die Entwicklung dieser Anträge.