NanoViricides dépose des demandes de désignation de médicament pour maladies pédiatriques rares et de médicament orphelin pour le NV-387 contre la rougeole et le MPox
NanoViricides a déposé des demandes réglementaires pour son candidat antiviral NV-387, visant à la fois la désignation de médicament pour maladies pédiatriques rares pour le traitement de la rougeole et la désignation de médicament orphelin pour les traitements de la rougeole et du MPox. L'entreprise pourrait bénéficier d'incitations importantes incluant des crédits d'impôt, des exemptions de frais, une exclusivité de marché et potentiellement un bon d'examen prioritaire d'une valeur d'environ 160 millions de dollars. Il n'existe actuellement aucun médicament approuvé pour traiter ni la rougeole ni le MPox, les deux maladies présentant des tendances préoccupantes de cas.
NanoViricides, Inc. a déposé des demandes à la fois pour la désignation de médicament pour maladies pédiatriques rares et la désignation de médicament orphelin pour son candidat antiviral NV-387 en tant que traitement de la rougeole, et a séparément déposé une demande de désignation de médicament orphelin pour le NV-387 en tant que traitement du MPox. L'entreprise a annoncé la demande de désignation de médicament pour maladies pédiatriques rares pour la rougeole le 7 avril 2026, qui devrait être jointe à une demande de désignation de médicament orphelin déposée en février 2026. Pour le MPox, l'entreprise a déposé une demande de désignation de médicament orphelin le 12 février 2026.
Si elles sont approuvées, les désignations de médicament orphelin qualifieraient NanoViricides pour des incitations incluant des crédits d'impôt pour les essais cliniques éligibles, l'exemption de certains frais d'utilisation, et potentiellement sept ans d'exclusivité de marché après l'approbation. Une désignation de médicament pour maladies pédiatriques rares pour la rougeole rendrait l'entreprise éligible à un bon d'examen prioritaire lors de l'approbation du médicament, qui est un instrument négociable qui a récemment été vendu pour environ 160 millions de dollars.
Les cas de rougeole ont augmenté aux États-Unis, avec 1 661 cas confirmés en laboratoire déjà signalés dans 33 États au 2 avril 2026, selon le CDC. Un total de 2 286 cas confirmés dans 48 épidémies ont été signalés en 2025. Le taux d'hospitalisation en 2026 a diminué à environ 5 % contre 11 % en 2025. Environ 70 % des cas concernaient des sujets pédiatriques (0-18 ans), ce qui qualifie le NV-387 pour le traitement de la rougeole en tant que médicament pour maladies pédiatriques rares. Au moins 8 % des cas en 2026 à ce jour, et au moins 7 % des cas en 2025 sont survenus chez des individus vaccinés.
Pour le MPox, le taux d'incidence aux États-Unis était d'environ 2 042 cas en 2025, bien en dessous du seuil de 200 000 cas, ce qui qualifie le NV-387 pour la désignation de médicament orphelin. L'Organisation mondiale de la santé a déclaré une "urgence de santé publique de portée internationale" pour le MPox en 2022 en raison de la propagation du clade II du MPXV dans les pays occidentaux, y mettant fin environ un an plus tard. Une nouvelle urgence de santé publique de portée internationale a été déclarée par l'OMS à nouveau en août 2024 en raison de la propagation du clade Ia/Ib du MPox dans la région africaine, y mettant fin en septembre 2025.
Il n'existe aucun médicament approuvé pour le traitement de la rougeole, bien qu'un vaccin efficace existe. De même, il n'existe aucun médicament approuvé pour le traitement du MPox. Le tecovirimat (TPOXX) et le brincidofovir (TEMBEXA) ont été approuvés par la FDA américaine pour la variole, tous deux sous la "règle animale". Le tecovirimat n'a pas réussi à montrer d'efficacité clinique dans un essai clinique pour le traitement des infections par le MPXV, et le traitement par brincidofovir a entraîné une maladie hépatique induite par le médicament chez trois des trois patients traités pour le MPox.
Le NV-387 est le seul candidat médicament à la connaissance de l'entreprise qui a démontré une forte activité in vivo contre l'infection létale par le virus de la rougeole dans une étude sur modèle animal humanisé. Pour le MPox, le NV-387 a montré une forte efficacité dans un modèle murin d'infection létale dermique par l'ectromélie, un orthopoxvirus étroitement lié aux virus qui causent la variole et le MPox. Le NV-387 a terminé avec succès un essai clinique humain de phase I démontrant sa sécurité et sa tolérance chez des adultes en bonne santé sans événements indésirables signalés.
Le programme de bons d'examen prioritaire pour les maladies pédiatriques rares a été réautorisé par le Congrès américain et promulgué par le président Trump le 3 février 2026, dans le cadre de la loi de crédits consolidés de 2026. NanoViricides a fait appel aux services d'experts de Only Orphans Cote, LLC, une firme de conseil réglementaire fondée par le Dr Timothy Cote, qui a précédemment servi en tant que directeur du Bureau du développement des produits orphelins de la FDA américaine, pour développer ces demandes.