FDA、判断を覆しModernaのmRNAインフルエンザワクチンを修正申請後に審査へ
FDAは、先週いったん受理を拒否したModernaのmRNAインフルエンザワクチン申請について、Type A meeting後に方針を見直し、修正申請を審査すると発表した。年齢層別に承認経路を分ける新たな規制アプローチに基づき、PDUFA目標日を2026年8月5日に設定している。
FDAは水曜日、先週いったん申請を受理せず却下していたModernaの実験的なmRNAベースのインフルエンザワクチンについて、Type A meetingを経て規制上のアプローチを見直した結果、申請を審査することで合意した。FDAは、申請に関する判断の期限として、Prescription Drug User Fee Actの目標日（PDUFA goal date）を2026年8月5日に設定した。
Modernaは年齢に基づく規制上の道筋を提案し、50〜64歳の成人には通常承認（full approval）を、65歳以上の成人には迅速承認（accelerated approval）を求めるとともに、高齢者における追加試験の実施を市販後要件（post-marketing requirement）として課すことを提示した。修正申請の提出後、FDAは生物製剤承認申請（biologics license application）を審査対象として受理した。
当初の受理拒否（refusal-to-file）レターは、FDAのCenter for Biologics Evaluation and Researchのディレクターが署名しており、4万人規模の臨床試験で、Modernaが承認済みの標準用量インフルエンザワクチンを比較対照（comparator）として用いたため申請を却下したと記していた。同レターは、この試験には、利用可能な最善の標準治療を代表する「適切で十分に管理された（adequate and well-controlled）」比較対照が欠けていると主張した。FDAは、試験で用いられた対照ワクチンが、CDCが高齢者に対してよりウイルス防御効果が高いとして優先的に推奨する3種類のいずれかではなかった点を問題視した。
Modernaは当初の却下に公に異議を唱え、FDAが別のアプローチを推奨していた一方で、最終的には18カ月前に当該試験デザインに同意していたと述べた。同社は申請提出時に、mRNAワクチンと高用量インフルエンザワクチンを比較した別試験のデータも含めたとしている。また、提出前の書面によるフィードバックや会議のいずれにおいても、Center for Biologics Evaluation and Researchがファイルの審査を拒否する意向を示したことは一度もなかったとした。FDAはmRNA-1010について安全性上の懸念は示していない。
ModernaとFDA当局者によるType A meetingは、通常よりも迅速に設定された。こうした会議は通常、受理拒否レターを受け取ってから30〜60日間は行われない。
FDAの広報担当者は水曜日、同社との協議により規制上のアプローチが見直され、修正申請が提出され、FDAがこれを受理したと述べた。FDAは、他の製品と同様に、審査および承認（licensure）の可能性がある段階においても高い基準を維持するとしている。
審査を経てFDAが承認すれば、mRNA-1010は2026-2027年のインフルエンザシーズンに向けて、65歳以上を含む米国の50歳以上の成人に利用可能となる見込みだ。同社のこのワクチンへの総投資額は10億ドル超で、資産運用会社Blackstoneからの最大7億5000万ドルを含む。
臨床試験では、Modernaの新ワクチンが、現在使用されている標準的なインフルエンザワクチンの1つと比べて、50歳以上の成人でより有効であると結論づけた。New England Journal of Medicineに掲載された結果によれば、ModernaのmRNAインフルエンザワクチンは、従来製法のインフルエンザワクチンと比べて成人で20%以上有効性が高かった。
mRNA-1010は現在、米国、欧州、カナダ、オーストラリアで審査受理されており、さらなる提出が2026年に予定されている。Modernaは、複数の進行中の規制審査の状況次第ではあるものの、mRNA-1010の初の承認取得が2026年になると見込んでいる。
発表後、朝の取引でModerna株は5%以上上昇し、水曜日午前のある時点では8%以上上昇した。
この極めて異例の公的対立は、現保健長官の下で、特にmRNA技術を用いたワクチンに対してFDAの監視が強まっていることを示す最新の兆候となった。この1年で、FDA当局者はCOVID-19ワクチンに関する推奨を後退させ、主要なCOVID-19ワクチン2製品に追加警告を付し、政権の方針に批判的な人物をFDAの諮問委員会から外してきた。Trump政権は昨夏、ウイルスの脅威や生物学的攻撃を防ぐmRNAワクチン開発に関する契約約5億ドルを取り消した。連邦のBiomedical Advanced Research and Development Authorityは、mRNA技術研究に関する研究者や大学との契約22件を打ち切った。
COVID-19ワクチンの売上減に苦しむ中、ModernaはメッセンジャーRNA技術の使用をめぐって厳しい監視を受けてきた。こうした厳しい環境を受け、Modernaはワクチンの後期（late-stage）試験への投資を今後行わず、腫瘍学（oncology）へ重点を移すと述べた。