MannKind、小児向けAfrezza試験で初の患者登録　FDA判断は2026年5月予定

MannKind Corporationは、小児を対象とするINHALE-1ST臨床試験で初の患者を登録した。本試験は、1型糖尿病と診断後まもなく開始するAfrezza（insulin human）Inhalation Powderの安全性と有効性を、10歳以上の新規診断の若年患者で評価するもので、1日1回投与の基礎インスリン（basal insulin）と併用する。FDAは現在、小児および思春期患者におけるAfrezza吸入インスリンに関する補足生物製剤承認申請（supplemental Biologics License Application）を審査中で、判断は2026年5月29日までに示される見通しである。

小児向けのAfrezzaの適応拡大が承認されれば、若年患者にとって100年以上ぶりとなる「針を使わない」インスリン選択肢を導入する可能性がある。FDAは2025年10月に当該補足生物製剤承認申請を受理しており、規制当局の審査を経て、吸入インスリンがインスリン治療の100年以上の歴史の中で小児における初の針なしインスリン選択肢となり得る位置づけとなっている。

MannKindは吸入治療薬に注力しており、Afrezzaは糖尿病患者向けの同社の吸入インスリン製品である。小児用途へ拡大すれば、治療負担、快適性、アドヒアランス（adherence）が家族および医療チームにとって重要課題となる、規模が大きく関与度の高い患者集団にリーチすることになる。

2026年1月、FDAはAfrezzaの成人向け処方情報の更新を承認した。Dose OptimizationおよびINHALE-3のデータに基づく、より明確な用量換算とラベル文言により、医師が成人患者にAfrezzaを開始しやすくなる可能性がある。成人での導入が、より簡素化されたラベルによって改善し、加えて小児用途が開かれる可能性が出てくれば、Afrezzaは臨床現場での可視性を高めるかもしれない。ただし、MannKindの高い支出水準と、AfrezzaおよびTyvaso DPIロイヤルティへの依存という課題との競り合いは続く。

株価が$5.66であるのに対し、コンセンサスの目標株価は$9.61で、MannKindはアナリストの現在の見立てよりおよそ41%低い水準で取引されている。あるバリュエーションモデルでは、MannKindは推定フェアバリューを約76.2%下回って取引されており、割安と示唆されている。直近30日リターンが8.64%であることは、小児Afrezzaの結果公表を前にした最近の前向きなセンチメントを示している。

コンセンサスでは、MannKindの利益は上向くと見込まれており、2028年までに売上高$437.5 million、利益$70.4 millionというストーリーラインの予測が示されている。最も慎重なアナリストは、2028年の売上高は約$412.9 million、利益は$44.3 millionにとどまると見ており、Afrezzaの普及が遅いことや、少数製品への依存が株価の重しになり得る点を懸念している。

主要なリスクとして、株主資本（shareholders' equity）のマイナスと負債水準を含む、3つの指摘事項が挙げられている。とりわけ、小児での導入が伸び悩む、または支払者（payers）が広範な保険適用に消極的である場合、Afrezzaがニッチな選択肢にとどまるリスクは投資家にとって検討要素であり続ける。FDA審査と新たなINHALE-1ST試験は、小児セグメントの規模がどの程度になり得るかを明確にすることで、Afrezzaに対する見通しを再形成する可能性がある。