FDAがリアルタイム臨床試験を開始、AIパイロットプログラムへの意見募集を発表
FDAは2026年4月28日、2件の概念実証リアルタイム臨床試験（RTCT）を開始し、AIを活用したパイロットプログラムに関する情報提供依頼（RFI）を発表した。同機関は臨床試験の各相間のギャップを縮小し、医薬品開発の近代化を目指している。
2026年4月28日、米国食品医薬品局（FDA）は、「リアルタイム臨床試験の実施を推進する」ための取り組みの一環として、2つの重要な発表を行った。提案されたパイロットプログラムに関する情報提供依頼（RFI）と併せて、同機関は2件の概念実証リアルタイム臨床試験（RTCT）の開始に成功したことを発表した。FDAの掲げる目標は、継続的な試験を可能にし、臨床開発の各相間の「休止期間」を削減することで、最終的に医薬品開発プロセスを改善することである。
RTCTでは、エンドポイントとデータシグナルがFDAにリアルタイムで報告される。2件の概念実証RTCTのうち1件は、未治療のマントル細胞リンパ腫患者を対象とした第2相多施設試験である。もう1件は、限局期小細胞肺がん患者を対象とした第1b相試験であり、最終的な施設選定はまだ進行中である。
FDAは、これらの概念実証を基盤として、より広範なパイロットプログラムを構築しようとしており、2026年4月29日付で官報に掲載されたRFIを通じて意見を求めている。提案されたパイロットプログラムは、人工知能（AI）およびAI対応技術を活用して初期相臨床試験を最適化し、AI対応技術が初期相臨床試験における意思決定の効率性、迅速性、質の向上にどのように貢献できるかを評価することに焦点を当てている。このパイロットでは、AIが試験効率の改善、安全性モニタリングの強化、用量選択の意思決定支援、より早期かつ情報に基づいたgo/no-go判断を可能にするかどうかを評価することを目的としている。FDAは、プログラムの設計と実施、評価指標と成功基準など、パイロットの複数の側面についてフィードバックを求めている。
RTCTの実施には、リアルタイム報告の採用や、試験相間の従来のギャップが縮小されることに伴う患者モニタリングの延長の可能性など、ヒト被験者保護への影響を含む、数多くの規制およびコンプライアンス上の影響が伴う。企業は多くの場合、複数の規制当局の承認をサポートするように臨床試験を計画しており、その戦略にこれらの要素を組み込む必要がある。
RFIへの意見提出期限は2026年5月29日であり、FDAは2026年7月に最終的な選定基準を公表し、8月にパイロットの選定を完了する予定である。初期相臨床試験の最適化に特に焦点を当てた医薬品開発の近代化に向けたFDAの取り組みは広く関心を集めており、次期PDUFA（処方薬使用者料金法）再承認における重点分野になると見込まれている。