FDA、EPP治療薬として審査中のDisc Medicineのbitopertinに完全回答書（CRL）を発行
FDAは、赤芽球性プロトポルフィリン症（EPP）治療薬として申請されたDisc Medicineのbitopertinについて完全回答書（CRL）を発行し、現時点では承認できないとした。迅速承認の審査では代替エンドポイントに対する懸念が示され、臨床エンドポイントに基づく通常承認を目指すよう助言された。
米国食品医薬品局（FDA）は、赤芽球性プロトポルフィリン症（EPP）に対する治療薬として開発中のbitopertinについて、Disc Medicineが提出した新薬承認申請（NDA）に関し、完全回答書（Complete Response Letter：CRL）を発行した。CRLは、FDAが申請の審査を完了したものの、現時点の内容では承認できないことを示している。
bitopertinは、迅速承認（accelerated approval）として、またCommissioner’s National Priority Voucher（CNPV）パイロットプログラムの一環として審査されていた。迅速承認では、提案された代替エンドポイント（全血中メタルフリーPPIXの%変化）への影響を示すエビデンスがあるかどうか、そして変化の大きさを含む当該代替エンドポイントが臨床的有益性を予測すると合理的に見込めるかどうかが判断の基盤となる。
2月13日付のCRLでは、Discに対し、臨床エンドポイントに基づく赤芽球性プロトポルフィリン症治療薬の通常承認（traditional approval）を目指すよう助言している。完全回答書は、迅速承認ルートが抱える課題は、新たなCommissioner’s National Priority Voucherによって容易に解消できるほど表層的なものではない可能性を示唆している。
Disc Medicineの株価は金曜日、規制上の後退が伝わったことを受け、終値で21.9%安の55.95ドルとなった。報道を受けて一時は最大39%下落していた。この動きは、新規治療法の承認取得を目指す製薬企業が直面する規制上のハードルを浮き彫りにしている。