FDA、再発・難治性多発性骨髄腫に対するiberdomideを優先審査に指定
FDAは、再発・難治性多発性骨髄腫に対するiberdomideをdaratumumabおよびdexamethasoneと併用するNDAを優先審査として受理した。審査のPDUFA目標日は2026年8月17日に設定されている。
米国Food and Drug Administration（FDA）は、再発・難治性多発性骨髄腫（relapsed or refractory multiple myeloma：RRMM）患者を対象に、daratumumabおよびdexamethasoneとの併用療法（IberDd）としてのiberdomideについて、新薬承認申請（New Drug Application：NDA）を優先審査（Priority Review）として受理した。なお、本申請のPrescription Drug User Fee Actに基づく目標審査期限は2026年8月17日に設定された。
本NDAは、2段階の無作為化・オープンラベル試験であるEXCALIBER-RRMM試験（ClinicalTrials.gov Identifier：NCT04975997）のデータにより裏付けられている。同試験では、治験中のcereblon E3 ligase modulatorであるiberdomideについて、RRMMの成人患者を対象に、daratumumabおよびdexamethasoneと併用した際の安全性と有効性を評価した。
ステージ1では、約200例が無作為に割り付けられ、iberdomide（1mg、1.3mg、または1.6mg）をdaratumumabおよびdexamethasoneと併用して投与する群、またはdaratumumab、bortezomib、dexamethasone併用（DVd）群に割り付けられた。その結果、安全性、薬物動態、ならびに有効性データに基づき、iberdomide 1mgが最適用量であることが示された。
ステージ2では、約664例が1:1で無作為に割り付けられ、最適用量のIberDdまたはDVdを、確認された疾患進行、許容できない毒性、または同意撤回に至るまで投与した。共同主要評価項目（coprimary endpoints）は、無増悪生存期間（progression-free survival：PFS）および、いずれかの時点における微小残存病変（minimal residual disease：MRD）陰性の完全奏効であった。
計画された中間解析の結果、IberDdはDVdと比較してMRD陰性率を有意に改善したことが示された。PFSについては、データが成熟するのを待ちながら評価が継続されている。
Bristol Myers Squibbのエグゼクティブ・バイスプレジデント兼最高医療責任者は、FDAによる本申請の受理はiberdomideの可能性を示すものであると述べた。MRDを評価項目としてiberdomideの申請を行ったことは、がんと共に生きる患者に対する救命的治療を前進させる新たな方法を切り拓くという同社のコミットメントを強調するものだとしている。