ゲノム編集に関するFDAドラフトガイダンス、CRISPR治療薬の希少疾患パイプライン加速につながる可能性

FDAは、ゲノム編集技術を用いた希少疾患治療の承認経路を迅速化し得るドラフトガイダンスを公表した。この枠組みは、CRISPR Therapeuticsが注力するCRISPR/Cas9 based treatmentsと直接関係する。ガイダンスが最終化されれば、希少疾患候補が規制当局の審査をどれだけ迅速に通過できるかに影響する可能性がある。

CRISPR Therapeuticsにとって、この規制上の動きは、株価が約$55.2で推移し、過去1年で24.3%のリターン、過去3年で15.7%のリターンを記録しているタイミングで起きた。より長期の見通しはまちまちで、過去5年では53.6%下落している。$55.20はアナリスト目標株価$84.78に対して、CRISPR Therapeuticsはコンセンサス比で約35%低い水準で取引されている。

2023年6月、CRISPR Therapeutics and Vertex Pharmaceuticals submitted Biologics License Applicationsを米国食品医薬品局（U.S. Food and Drug Administration）に提出し、sickle cell diseaseを標的とするCRISPRベース治療の臨床進捗を示した。食品医薬品局が承認した初のCRISPRベース遺伝子治療であるCasgevyは、CRISPR Therapeuticsが開発した。Vertexは、2つの遺伝性血液疾患（sickle cell diseaseおよびbeta thalassemia）に対する遺伝子編集治療であるCasgevyの2025年売上高見通しを引き上げ、今年もCasgevyのさらなる売上成長を予測している。

CRISPR Therapeuticsは、画期的な遺伝子編集治療を開発し得る科学的基盤をすでに示しており、Casgevy以外にもfive other candidates in clinical trialsを有する。これらはいずれもCasgevyより潜在的な患者集団が大きい。最も有望な候補の1つは、心血管疾患治療候補のCTX310で、単回投与の遺伝子治療として中性脂肪およびLDLコレステロールを80%超低下させることが示されている。別の遺伝子治療で、現在CTX320と呼ばれているものは、動脈硬化性心血管疾患の治療として研究されている。

抗凝固薬SRSD107は、血栓症患者の治療を目的に、共同開発先であるSirius Therapeuticsと開発中の長時間作用型遺伝子治療である。また、CTX211は、1型糖尿病患者のインスリン産生能力を回復させ得る遺伝子編集治療である。

ドラフトガイダンスが最終的に、より明確で効率的な審査経路につながれば、CRISPRベースの希少疾患プログラムに関するスケジュールやリスクについて、投資家の見方に影響する可能性がある。現時点での重要な論点は、CRISPR Therapeuticsの進行中および計画中の試験が、FDAのドラフト枠組みにおける基準とどの程度整合するかである。

同社は依然として赤字で、売上高は約$3.51 millionと限定的である。2025年の年間売上高は$3.5 millionにとどまり、前年比で91%減少した。ただし、これは2024年に同社が協業収益契約に関して行った会計上の措置によるものにすべて起因する。2025年には1株当たり$6.47の損失を計上し、2024年の1株当たり$4.34の損失から拡大した。しかし同社は$1.9 billion超の現金を保有しており、Casgevyの売上が想定どおり伸びれば、パイプライン候補の開発により多くの資金を投じられるようになる。

世界の遺伝子編集市場規模は、2023年の$7.8 billionから2033年には約$36.9 billionに達すると見込まれており、予測期間2024〜2033年のCAGRは16.8%で成長するとされる。技術別ではCRISPRが主要技術として台頭し、53.5%のシェアを獲得した。北米は2023年に遺伝子編集市場で最大シェアを占め、世界市場の41.2%を占めた。