Un projet de lignes directrices de la FDA sur l’édition du génome pourrait accélérer la filière des thérapies CRISPR contre les maladies rares

La FDA a publié un projet de lignes directrices susceptible d’accélérer les voies d’approbation des thérapies contre les maladies rares utilisant des technologies d’édition du génome. Ce cadre est directement pertinent pour CRISPR Therapeutics, qui se concentre sur des traitements basés sur CRISPR/Cas9. Une fois finalisées, ces lignes directrices pourraient influencer la rapidité avec laquelle les candidats pour les maladies rares progressent dans l’examen réglementaire.

Pour CRISPR Therapeutics, cette évolution réglementaire intervient à un moment où l’action s’échange autour de 55.2 $, avec un rendement de 24.3 % sur l’année écoulée et de 15.7 % sur les 3 dernières années. La perspective à plus long terme est plus contrastée, avec une baisse de 53.6 % sur les 5 dernières années. À 55.20 $ contre un objectif d’analystes de 84.78 $, CRISPR Therapeutics se négocie environ 35 % sous le consensus.

En juin 2023, CRISPR Therapeutics et Vertex Pharmaceuticals ont soumis des Biologics License Applications à la U.S. Food and Drug Administration pour une thérapie basée sur CRISPR ciblant la drépanocytose, mettant en évidence des progrès cliniques en cours. Casgevy, la première thérapie génique basée sur CRISPR approuvée par la Food and Drug Administration, a été développée par CRISPR Therapeutics. Vertex a rapporté des ventes 2025 plus élevées pour Casgevy, une thérapie d’édition génétique destinée à deux maladies sanguines génétiques : la drépanocytose et la bêta-thalassémie, et a prédit une nouvelle croissance des ventes de Casgevy cette année.

CRISPR Therapeutics a déjà montré qu’elle disposait des bases scientifiques pour développer des thérapies d’édition génétique révolutionnaires, et elle compte cinq autres candidats en essais cliniques, qui disposent tous de populations de patients potentielles plus importantes que Casgevy. L’un des plus prometteurs est son candidat thérapeutique en maladies cardiovasculaires CTX310, une thérapie génique administrée en une seule fois, qui a montré une réduction de plus de 80 % des triglycérides et du cholestérol LDL. Une autre thérapie génique, actuellement appelée CTX320, est étudiée comme traitement de la maladie cardiovasculaire athéroscléreuse.

L’anticoagulant SRSD107 est une thérapie génique à longue durée d’action en cours de développement avec le collaborateur Sirius Therapeutics pour traiter des patients atteints de thrombose. Et CTX211 est une thérapie d’édition génétique qui pourrait restaurer la capacité des patients atteints de diabète de type 1 à produire de l’insuline.

Si ce projet de lignes directrices se traduit à terme par des parcours d’examen plus clairs et plus efficaces, il pourrait influencer la manière dont les investisseurs appréhendent les calendriers et le risque autour des programmes de maladies rares basés sur CRISPR. Pour l’instant, la question clé est de savoir dans quelle mesure les essais en cours et prévus de CRISPR Therapeutics s’aligneront sur les critères du cadre provisoire de la FDA.

L’entreprise reste déficitaire avec des revenus limités d’environ 3.51 millions $. En 2025, elle n’a enregistré que 3.5 millions $ de chiffre d’affaires annuel, en baisse de 91 % en glissement annuel. Toutefois, cela était entièrement dû à une décision comptable prise par l’entreprise en 2024 concernant ses accords de revenus de collaboration. Elle a également enregistré une perte de 6.47 $ par action en 2025, contre une perte de 4.34 $ par action en 2024. Cependant, l’entreprise dispose de plus de 1.9 milliard $ de trésorerie, et si les ventes de Casgevy augmentent comme prévu, elle pourra consacrer davantage de ressources au développement des candidats de son pipeline.

La taille du marché mondial de l’édition génétique devrait atteindre environ 36.9 milliards $ d’ici 2033, contre 7.8 milliards $ en 2023, avec une croissance à un TCAC de 16.8 % sur la période de prévision 2024 à 2033. Par technologie, CRISPR s’est imposée comme la technologie dominante, captant une part de 53.5 %. L’Amérique du Nord représentait la plus grande part du marché de l’édition génétique en 2023, avec 41.2 % du marché mondial.