FDA-Entwurf zu Genome Editing könnte die Pipeline seltener Erkrankungen bei CRISPR Therapeutics beschleunigen

Die FDA hat einen Leitlinienentwurf veröffentlicht, der Zulassungswege für Therapien seltener Erkrankungen unter Einsatz von Genome-Editing-Technologien beschleunigen könnte. Dieser Rahmen ist direkt relevant für CRISPR Therapeutics, das sich auf CRISPR/Cas9 basierte Behandlungen konzentriert. Die Leitlinie könnte, sobald sie finalisiert ist, beeinflussen, wie schnell Kandidaten für seltene Erkrankungen die behördliche Prüfung durchlaufen.

Für CRISPR Therapeutics kommt dieser regulatorische Schritt zu einem Zeitpunkt, an dem die Aktie bei rund 55,2 $ notiert, mit einer Rendite von 24,3 % im vergangenen Jahr und 15,7 % in den vergangenen 3 Jahren. Das längerfristige Bild ist gemischter: In den vergangenen 5 Jahren steht ein Rückgang um 53,6 %. Bei 55,20 $ gegenüber einem Analystenziel von 84,78 $ wird CRISPR Therapeutics etwa 35 % unter dem Konsens gehandelt.

Im Juni 2023 reichten CRISPR Therapeutics und Vertex Pharmaceuticals Biologics License Applications bei der U.S. Food and Drug Administration für eine CRISPR-basierte Therapie gegen sickle cell disease ein und unterstrichen damit den laufenden klinischen Fortschritt. Casgevy, die erste von der Food and Drug Administration zugelassene CRISPR-basierte Gentherapie, wurde von CRISPR Therapeutics entwickelt. Vertex berichtete für 2025 höhere Umsätze mit Casgevy, einer Gen-Editing-Therapie für zwei genetische Bluterkrankungen – sickle cell disease und Beta-Thalassämie – und hat für dieses Jahr weiteres Umsatzwachstum für Casgevy prognostiziert.

CRISPR Therapeutics hat bereits gezeigt, dass es über die wissenschaftliche Grundlage verfügt, um bahnbrechende Gen-Editing-Therapien zu entwickeln, und hat fünf weitere Kandidaten in klinischen Studien, die allesamt größere potenzielle Patientenkollektive als Casgevy aufweisen. Einer der vielversprechendsten ist der kardiovaskuläre Therapiekandidat CTX310, eine einmalige Gentherapie, die Triglyzeride und LDL-Cholesterin um mehr als 80 % senken konnte. Eine weitere Gentherapie, derzeit CTX320 genannt, wird als Behandlung der atherosklerotischen kardiovaskulären Erkrankung untersucht.

Das Antikoagulans SRSD107 ist eine lang wirksame Gentherapie, die zusammen mit dem Partner Sirius Therapeutics zur Behandlung von Patient:innen mit Thrombose entwickelt wird. Und CTX211 ist eine Gen-Editing-Therapie, die möglicherweise die Fähigkeit von Patient:innen mit Typ-1-Diabetes wiederherstellen könnte, Insulin zu produzieren.

Sollte der Leitlinienentwurf letztlich zu klareren und effizienteren Prüfpfaden führen, könnte dies beeinflussen, wie Investor:innen über Zeitpläne und Risiken rund um CRISPR-basierte Programme für seltene Erkrankungen denken. Vorerst lautet die zentrale Frage, wie eng die laufenden und geplanten Studien von CRISPR Therapeutics mit den Kriterien im Entwurfsrahmen der FDA übereinstimmen werden.

Das Unternehmen bleibt unprofitabel und erzielt nur begrenzte Umsätze von etwa 3,51 Mio. $. Im Jahr 2025 lag der Jahresumsatz bei nur 3,5 Mio. $, ein Rückgang um 91 % gegenüber dem Vorjahr. Dies war jedoch vollständig auf eine bilanzielle Maßnahme zurückzuführen, die das Unternehmen 2024 im Zusammenhang mit seinen Vereinbarungen zu Kollaborationserlösen vorgenommen hat. Zudem verbuchte das Unternehmen 2025 einen Verlust von 6,47 $ je Aktie, verglichen mit einem Verlust von 4,34 $ je Aktie im Jahr 2024. Allerdings verfügt das Unternehmen über mehr als 1,9 Mrd. $ an Barmitteln, und wenn die Casgevy-Umsätze wie erwartet anziehen, wird es mehr investieren können, um seine Pipeline-Kandidaten weiterzuentwickeln.

Die Größe des globalen Gene-Editing-Marktes soll bis 2033 von 7,8 Mrd. $ im Jahr 2023 auf rund 36,9 Mrd. $ anwachsen und im Prognosezeitraum 2024 bis 2033 mit einer CAGR von 16,8 % wachsen. Nach Technologie erwies sich CRISPR als führende Technologie und erreichte einen Anteil von 53,5 %. Nordamerika hatte 2023 den größten Anteil am Gene-Editing-Markt und machte 41,2 % des weltweiten Marktes aus.