Rascunho de diretriz da FDA sobre edição genômica pode acelerar pipeline de terapias com CRISPR para doenças raras

A FDA emitiu um rascunho de diretriz que pode acelerar as vias de aprovação para terapias de doenças raras que utilizam tecnologias de edição do genoma. Esse arcabouço é diretamente relevante para a CRISPR Therapeutics, que se concentra em tratamentos baseados em CRISPR/Cas9. A diretriz, quando finalizada, pode influenciar a rapidez com que candidatos para doenças raras avançam pela análise regulatória.

Para a CRISPR Therapeutics, esse movimento regulatório ocorre em um momento em que a ação é negociada em torno de US$55,2, com retorno de 24,3% no último ano e de 15,7% nos últimos 3 anos. A visão de prazo mais longo é mais mista, com queda de 53,6% nos últimos 5 anos. A US$55,20 versus o preço-alvo de analistas de US$84,78, a CRISPR Therapeutics é negociada cerca de 35% abaixo do consenso.

Em junho de 2023, CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals enviaram Biologics License Applications à U.S. Food and Drug Administration para uma terapia baseada em CRISPR voltada à doença falciforme, destacando o progresso clínico em curso. Casgevy, a primeira terapia gênica baseada em CRISPR aprovada pela Food and Drug Administration, foi desenvolvida pela CRISPR Therapeutics. A Vertex reportou vendas mais altas de Casgevy em 2025, uma terapia de edição gênica para dois distúrbios sanguíneos genéticos: doença falciforme e beta talassemia, e previu crescimento adicional das vendas de Casgevy neste ano.

A CRISPR Therapeutics já demonstrou que tem a ciência para desenvolver terapias de edição gênica inovadoras e possui outros cinco candidatos em ensaios clínicos, todos com populações potenciais de pacientes maiores do que a de Casgevy. Um dos mais promissores é seu candidato para doença cardiovascular CTX310, uma terapia gênica de dose única que demonstrou reduzir triglicerídeos e o colesterol LDL em mais de 80%. Outra terapia gênica, atualmente denominada CTX320, está sendo estudada como tratamento para doença cardiovascular aterosclerótica.

O anticoagulante SRSD107 é uma terapia gênica de longa duração em desenvolvimento com o colaborador Sirius Therapeutics para tratar pacientes com trombose. E CTX211 é uma terapia de edição gênica que poderia restaurar a capacidade de pacientes com diabetes tipo 1 produzirem insulina.

Se o rascunho de diretriz eventualmente se traduzir em caminhos de revisão mais claros e eficientes, isso pode influenciar como investidores pensam sobre prazos e risco em torno de programas de doenças raras baseados em CRISPR. Por enquanto, a questão-chave é o quão de perto os ensaios em andamento e planejados pela CRISPR Therapeutics se alinharão aos critérios do arcabouço preliminar da FDA.

A empresa permanece sem lucratividade, com receita limitada de cerca de US$3,51 milhões. Em 2025, teve apenas US$3,5 milhões em receita anual, queda de 91% em relação ao ano anterior. No entanto, isso se deveu inteiramente a um ajuste contábil que a empresa realizou em 2024 em relação a seus acordos de receita de colaboração. Também registrou prejuízo de US$6,47 por ação em 2025, em comparação com prejuízo de US$4,34 por ação em 2024. Ainda assim, a empresa tem mais de US$1,9 bilhão em caixa e, se as vendas de Casgevy aumentarem conforme o esperado, poderá investir mais no desenvolvimento de seus candidatos do pipeline.

Espera-se que o tamanho do Mercado Global de Edição Gênica atinja cerca de US$36,9 bilhões até 2033, ante US$7,8 bilhões em 2023, crescendo a um CAGR de 16,8% durante o período de projeção de 2024 a 2033. Por tecnologia, o CRISPR despontou como a principal, capturando uma participação de 53,5%. A América do Norte respondeu pela maior fatia do mercado de edição gênica em 2023, representando 41,2% do mercado global.