Borrador de directrices de la FDA sobre edición del genoma podría acelerar la cartera de terapias para enfermedades raras de CRISPR Therapeutics

La FDA ha emitido un borrador de directrices que podría agilizar las vías de aprobación de terapias para enfermedades raras que utilizan tecnologías de edición del genoma. Este marco es directamente relevante para CRISPR Therapeutics, que se centra en tratamientos basados en CRISPR/Cas9. Las directrices, una vez finalizadas, podrían influir en la rapidez con la que los candidatos para enfermedades raras avanzan a través de la revisión regulatoria.

Para CRISPR Therapeutics, este movimiento regulatorio llega en un momento en que la acción cotiza en torno a los $55.2, con un rendimiento del 24.3% en el último año y del 15.7% en los últimos 3 años. La visión a más largo plazo es más heterogénea, con una caída del 53.6% en los últimos 5 años. A $55.20 frente a un objetivo de analistas de $84.78, CRISPR Therapeutics cotiza aproximadamente un 35% por debajo del consenso.

En junio de 2023, CRISPR Therapeutics y Vertex Pharmaceuticals presentaron Biologics License Applications ante la U.S. Food and Drug Administration para una terapia basada en CRISPR dirigida a la anemia falciforme, lo que pone de relieve el progreso clínico en curso. Casgevy, la primera terapia génica basada en CRISPR aprobada por la Food and Drug Administration, fue desarrollada por CRISPR Therapeutics. Vertex informó de mayores ventas en 2025 para Casgevy, una terapia de edición génica para dos trastornos sanguíneos genéticos: la anemia falciforme y la beta talasemia, y ha pronosticado un mayor crecimiento de ventas de Casgevy este año.

CRISPR Therapeutics ya ha demostrado que cuenta con la base científica para desarrollar terapias de edición génica innovadoras, y tiene otros cinco candidatos en ensayos clínicos, todos con poblaciones de pacientes potenciales mayores que Casgevy. Uno de los más prometedores es su candidato terapéutico para enfermedad cardiovascular CTX310, una terapia génica de administración única que ha demostrado reducir los triglicéridos y el colesterol LDL en más de un 80%. Otra terapia génica, actualmente denominada CTX320, se está estudiando como tratamiento para la enfermedad cardiovascular aterosclerótica.

El anticoagulante SRSD107 es una terapia génica de acción prolongada en desarrollo con el colaborador Sirius Therapeutics para tratar a pacientes con trombosis. Y CTX211 es una terapia de edición génica que podría restaurar la capacidad de los pacientes con diabetes tipo 1 para producir insulina.

Si el borrador de directrices finalmente se traduce en vías de revisión más claras y eficientes, podría influir en cómo los inversores perciben los plazos y el riesgo en torno a los programas para enfermedades raras basados en CRISPR. Por ahora, la pregunta clave es en qué medida los ensayos en curso y planificados de CRISPR Therapeutics se alinearán con los criterios del marco preliminar de la FDA.

La empresa sigue siendo no rentable, con ingresos limitados de alrededor de $3.51 millones. En 2025, tuvo solo $3.5 millones de ingresos anuales, un 91% menos interanual. Sin embargo, eso se debió enteramente a un ajuste contable que la empresa realizó en 2024 en relación con sus acuerdos de ingresos por colaboraciones. También registró una pérdida de $6.47 por acción en 2025, en comparación con una pérdida de $4.34 por acción en 2024. No obstante, la empresa cuenta con más de $1.9 mil millones en efectivo y, si las ventas de Casgevy aumentan según lo previsto, podrá invertir más en el desarrollo de los candidatos de su cartera.

Se espera que el tamaño del mercado global de edición génica alcance alrededor de $36.9 mil millones para 2033 desde $7.8 mil millones en 2023, creciendo a una CAGR del 16.8% durante el periodo de previsión 2024 a 2033. Por tecnología, CRISPR se consolidó como la tecnología líder, capturando una cuota del 53.5%. América del Norte representó la mayor cuota del mercado de edición génica en 2023, con un 41.2% del mercado global.