FDA 유전체 편집 지침 초안, CRISPR Therapeutics 희귀질환 파이프라인 가속 가능

FDA가 유전체 편집 기술을 활용한 희귀질환 치료제의 승인 경로를 가속화할 수 있는 지침 초안을 발표했다. 이 프레임워크는 CRISPR/Cas9 기반 치료에 주력하는 CRISPR Therapeutics에 직접적으로 관련된다. 이 지침이 최종 확정되면 희귀질환 후보물질이 규제 검토를 얼마나 빨리 통과하는지에 영향을 미칠 수 있다.

CRISPR Therapeutics에게 이 규제적 움직임은 주가가 약 55.2달러에 거래되고, 지난 1년간 24.3%, 지난 3년간 15.7%의 수익률을 보이는 시점에 나왔다. 장기적 전망은 보다 엇갈리며, 지난 5년간 53.6% 하락했다. 55.20달러 대비 애널리스트 목표가 84.78달러로, CRISPR Therapeutics는 컨센서스 대비 약 35% 할인되어 거래되고 있다.

2023년 6월, CRISPR Therapeutics와 Vertex Pharmaceuticals는 겸상적혈구병을 표적으로 한 CRISPR 기반 치료제에 대해 미국 FDA에 **생물의약품 허가 신청(BLA)**을 제출하여 지속적인 임상 진전을 보여주었다. FDA가 승인한 최초의 CRISPR 기반 유전자 치료제인 Casgevy는 CRISPR Therapeutics가 개발했다. Vertex는 겸상적혈구병과 베타 지중해빈혈이라는 두 가지 유전성 혈액 질환을 위한 유전자 편집 치료제 Casgevy의 2025년 매출이 증가했다고 보고했으며, 올해 Casgevy의 추가 매출 성장을 전망했다.

CRISPR Therapeutics는 이미 획기적인 유전자 편집 치료제를 개발할 수 있는 과학적 역량을 입증했으며, 임상시험 중인 5개의 다른 후보물질을 보유하고 있으며, 모두 Casgevy보다 더 큰 잠재적 환자 풀을 가지고 있다. 가장 유망한 후보 중 하나는 심혈관 질환 치료 후보물질 CTX310으로, 중성지방과 LDL 콜레스테롤을 80% 이상 감소시키는 것으로 나타난 단회 치료 유전자 치료제다. 현재 CTX320이라 불리는 또 다른 유전자 치료제는 죽상경화성 심혈관 질환 치료제로 연구되고 있다.

항응고제 SRSD107은 혈전증 환자 치료를 위해 Sirius Therapeutics와 공동 개발 중인 장기작용 유전자 치료제다. 그리고 CTX211은 1형 당뇨병 환자의 인슐린 생산 능력을 회복시킬 수 있는 유전자 편집 치료제다.

이 지침 초안이 결국 보다 명확하고 효율적인 검토 경로로 이어진다면, CRISPR 기반 희귀질환 프로그램에 대한 일정과 위험에 대한 투자자들의 사고에 영향을 미칠 수 있다. 현재로서 핵심 질문은 CRISPR Therapeutics의 진행 중 및 계획된 임상시험이 FDA 지침 초안의 기준과 얼마나 밀접하게 부합하는가이다.

회사는 약 351만 달러의 제한된 매출로 여전히 적자 상태다. 2025년에는 연간 매출이 350만 달러에 불과하여 전년 대비 91% 감소했다. 그러나 이는 전적으로 2024년에 공동 연구 매출 계약과 관련하여 회사가 취한 회계 처리 변경 때문이었다. 또한 2025년 주당 6.47달러 손실을 기록했으며, 이는 2024년의 주당 4.34달러 손실과 비교된다. 그러나 회사는 19억 달러 이상의 현금을 보유하고 있으며, Casgevy 매출이 예상대로 증가하면 파이프라인 후보물질 개발에 더 많은 투자를 할 수 있을 것이다.

글로벌 유전자 편집 시장 규모는 2023년 78억 달러에서 2033년까지 약 369억 달러로 성장할 것으로 예상되며, 2024년부터 2033년까지 예측 기간 동안 연평균 성장률(CAGR) 16.8%를 기록할 것으로 전망된다. 기술별로는 CRISPR가 53.5%의 점유율을 차지하며 선도 기술로 부상했다. 북미 지역은 2023년 유전자 편집 시장에서 글로벌 시장의 41.2%를 차지하며 가장 큰 비중을 보였다.