Precision BioSciences、DMD向け遺伝子編集療法PBGENE-DMDでFDAファストトラック指定を取得

Precision BioSciences, Inc.（Nasdaq: DTIL）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy：DMD）に対する新規遺伝子編集療法PBGENE-DMDについて、FDAがファストトラック指定を付与したと発表した。今回の指定は、同社が最近取得したINDクリアランスに続くもので、DMDの男児を対象とする臨床試験に向けたPBGENE-DMDの取り組みを後押しする。

PBGENE-DMDは、既存のmicrodystrophinおよびエクソンスキッピング（exon skipping）治療とは明確に異なる遺伝子切除（gene excision）アプローチを用いるファーストインクラスの遺伝子編集療法だ。この治療は、DMD男児の最大60%を占めるとされるエクソン45～55の変異を有する患者に対し、持続的な機能的筋改善をもたらす可能性を狙って設計されている。単一のAAVが2つのARCUSタンパク質をコードし、ジストロフィン遺伝子内の患者DNAを恒久的に編集することで、自然に発現する、ほぼ全長の機能的ジストロフィンタンパク質の産生につながる。

前臨床試験では、PBGENE-DMDがDMDの進行に関与する主要な筋タイプを標的化できることが示され、ヒト化DMDマウスモデルにおいて有意で持続的な機能改善をもたらした。PBGENE-DMDは、心筋組織、横隔膜、ならびに複数の重要な骨格筋群を含む複数の筋で、ほぼ全長の機能的ジストロフィンタンパク質の産生を回復させた。さらにPBGENE-DMDは、長期の持続性と機能改善の維持に重要と考えられている筋衛星細胞（satellite muscle stem cells）も編集した。

第1/2相FUNCTION-DMD試験は、エクソン45～55の変異を有する2～7歳の歩行可能なDMD患者の登録が見込まれている。FUNCTION-DMD試験の目的は、DMD患者における安全性、忍容性、有効性（ジストロフィンタンパク質発現および機能的転帰を含む）を評価することにある。本臨床試験はwww.clinicaltrials.govにNCT07429240として登録されている。

Precision BioSciencesはまた、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの投資家向けイベントを開催すると発表し、正式なプレゼンテーション後に投資家およびアナリストとのライブ質疑応答セッションを行うとしている。ウェビナーの再視聴は、イベント終了後にPrecisionのウェブサイトの投資家向けセクションで利用可能となる。

さらに同社は、2026 Muscular Dystrophy Association Clinical & Scientific Conferenceでの発表も発表した。「PBGENE-DMD gene editing treatment leads to safe and long-term functional improvement in humanized DMD-disease mouse model」（Publication number: 142M）と題するポスター発表では、同治療の開発を支持する前臨床データが提示される予定だ。