FDA、PepGenのFREEDOM2-DM1試験に部分的臨床保留を適用
FDAは、PepGenの筋強直性ジストロフィー1型（DM1）を対象とするFREEDOM2-DM1第2相試験に部分的な臨床保留を適用した。前臨床の薬理・毒性試験に関する疑義が理由で、同社は追加解析の提出により当局の懸念解消を図っている。
PepGen Inc.（NASDAQ: PEPG）は、米国Food and Drug Administration（FDA）が同社のFREEDOM2-DM1第2相臨床試験に部分的な臨床保留を適用したと発表した。この保留は、筋強直性ジストロフィー1型（myotonic dystrophy type 1）の治験薬であるPGN-EDODM1について、以前提出された前臨床の薬理および毒性（pharmacology and toxicology）試験に関する疑義に関連する。
FDAは、米国でのFREEDOM2試験開始を支える目的で既に提出されていた第1相FREEDOM試験の盲検化された臨床データについて、懸念を示さなかった。PepGenは、FDAの疑問に対応するため、最近盲検解除されたFREEDOMデータを含む追加解析を提出していると述べた。
FREEDOM2には米国の患者は登録されていない。同社は、韓国、オーストラリア、ニュージーランドでFREEDOM2を開始するための規制当局の承認を得た。試験は、投与量を増量するよう勧告したData Safety Monitoring Boardの提言を受け、カナダおよび英国で10 mg/kgでの患者投与を継続している。
PepGenは、2026年第1四半期に5 mg/kgコホートのデータ、2026年後半に10 mg/kgコホートのデータを報告するというスケジュールを維持した。カナダにおけるFREEDOMおよびFREEDOM2試験の患者は、Open Label Extension試験へ継続しており、英国についても規制当局の承認を得た。
PGN-EDODM1は、同社のEnhanced Delivery Oligonucleotide技術を用い、RNAスプライシングの主要タンパク質であるMBNL1の正常なスプライシング機能を回復するよう設計された治療用オリゴヌクレオチドを送達する。FDAはDM1治療として同薬にOrphan DrugおよびFast Trackの両指定を付与している。