FDA、QRX003にファストトラック指定、NRX-100のNDAを支持
FDAは、ネザートン症候群に対するQuoin社のQRX003にファストトラック指定を付与し、治療抵抗性うつ病に対するNRx社のNRX-100のNDA申請経路をファストトラックのもとで支持した。これにより、深刻な未充足医療ニーズに対応する。
米国食品医薬品局（FDA）は、承認治療法のない稀少かつ重度の遺伝性皮膚疾患であるネザートン症候群の治療薬としてQRX003ローション（4％）にファストトラック指定を付与した。別途、同局は、既存の臨床データとリアルワールドデータが、自殺念慮を伴う治療抵抗性うつ病に対するNRX-100（保存料不含ケタミン）のファストトラック指定のもとでの新薬承認申請（NDA）を支持する可能性があると示した。
Quoin Pharmaceuticals Ltd.は、QRX003に対するファストトラック指定を発表した。QRX003は現在2つの後期全身臨床試験で評価中である。この指定は開発を促進し、重大な未充足医療ニーズに対応する治療法の規制審査を迅速化する。ファストトラック指定により、FDAとのより頻繁なコミュニケーション、申請資料のローリングレビューの対象、および関連基準を満たす場合の迅速承認および優先審査の可能性が得られる。
「FDAがQRX003にファストトラック指定を付与した決定は、ネザートン症候群とともに生きる患者と家族が直面する緊急の未充足ニーズを反映している」とQuoin PharmaceuticalsのCEO兼共同創業者は述べた。QRX003は以前、FDAおよび欧州医薬品庁（EMA）からオーファンドラッグ指定、および小児稀少疾病指定を受けている。ネザートン症候群はSPINK5遺伝子の変異によって引き起こされ、重度の皮膚バリア機能障害、慢性炎症、および感染症のリスク上昇をもたらす。
NRx Pharmaceuticalsについては、同社はNRX-100に関してFDAとのタイプCミーティングを完了した。FDAは、既存の臨床試験データと65,000人以上の患者からのリアルワールドエビデンスが、追加の非臨床試験やブリッジング試験を必要とせずに、ファストトラック指定のもとでNDAを支持できると示した。NRxは、自殺念慮を伴う治療抵抗性うつ病でより広い効能を求める計画であり、数週間以内にリアルワールドエビデンス分析プロトコルを確定する予定である。この会議には、Osmind, Inc.、Psychiatry Products、およびFDAの医薬品評価研究センター（CDER）のリーダーシップからの意見が含まれていた。
発表を受け、NRx Pharmaceuticalsの株価は1.84ドルで引け、3.66％上昇した。