FDA gewährt QRX003 Fast-Track-Status, unterstützt NRX-100 NDA
Die FDA gewährte Quoin's QRX003 den Fast-Track-Status für das Netherton-Syndrom und unterstützte den NDA-Pfad von NRx's NRX-100 unter Fast Track für therapieresistente Depression, um ernsthafte ungedeckte medizinische Bedürfnisse zu adressieren.
Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde (FDA) hat QRX003 Lotion (4%) den Fast-Track-Status zur Behandlung des Netherton-Syndroms gewährt, einer seltenen und schweren genetischen Hauterkrankung, für die es keine zugelassenen Therapien gibt. Getrennt davon gab die Behörde bekannt, dass vorhandene klinische und reale Daten einen Antrag auf Zulassung (NDA) für NRX-100 (konservierungsmittelfreies Ketamin) im Rahmen seines Fast-Track-Status zur Behandlung von therapieresistenter Depression mit Suizidalität unterstützen könnten.
Quoin Pharmaceuticals Ltd. gab die Fast-Track-Auszeichnung für QRX003 bekannt, das derzeit in zwei spätphasigen Ganzkörper-Studien evaluiert wird. Die Auszeichnung erleichtert die Entwicklung und beschleunigt die behördliche Prüfung von Therapien, die schwerwiegende Erkrankungen mit erheblichem ungedecktem medizinischem Bedarf adressieren. Der Fast-Track-Status ermöglicht häufigere Kommunikation mit der FDA, Anspruch auf Rolling Review von Zulassungsunterlagen und potenzielle Qualifikation für beschleunigte Zulassung und Priority Review, sofern die entsprechenden Kriterien erfüllt sind.
„Wir glauben, dass die Entscheidung der FDA, QRX003 den Fast-Track-Status zu gewähren, den dringenden ungedeckten Bedarf widerspiegelt, mit dem Patienten und Familien, die mit Netherton-Syndrom leben, konfrontiert sind“, sagte der CEO und Mitbegründer von Quoin Pharmaceuticals. QRX003 erhielt zuvor den Orphan-Drug-Status sowohl von der FDA als auch der Europäischen Arzneimittel-Agentur sowie die Auszeichnung als pädiatrische seltene Krankheit. Das Netherton-Syndrom wird durch Mutationen im SPINK5-Gen verursacht, was zu schwerer Hautbarriere-Dysfunktion, chronischer Entzündung und erhöhtem Infektionsrisiko führt.
Für NRx Pharmaceuticals schloss das Unternehmen ein Typ-C-Treffen mit der FDA bezüglich NRX-100 ab. Die Behörde gab an, dass vorhandene klinische Studiendaten plus Real-World Evidence von über 65.000 Patienten einen NDA-Antrag im Rahmen des Fast-Track-Status unterstützen könnten, ohne dass zusätzliche nichtklinische oder Brückenstudien erforderlich wären. NRx plant, eine breitere Indikation für therapieresistente Depression mit Suizidalität zu beantragen und wird sein Protokoll für die Analyse der Real-World Evidence in den kommenden Wochen finalisieren. An dem Treffen nahmen auch Vertreter von Osmind, Inc., Psychiatry Products und der Leitung des Center for Drug Evaluation and Research (CDER) der FDA teil.
Die Aktien von NRx Pharmaceuticals schlossen bei 1,84 USD, ein Plus von 3,66 % nach der Ankündigung.