クオイン製薬、QRX003の希少疾病指定を米欧で取得し臨床開発を進展

クオイン製薬はネザートン症候群治療薬QRX003の希少疾病指定を米国と欧州の両方で取得し、日本とサウジアラビアでの迅速な規制承認ルートを進めている。同社はまた、長期持続的治療効果と安全性プロファイルを支持するデータを含む、ネザートン症候群臨床研究におけるQRX003の継続的な臨床進捗を報告した。

小児ネザートン症候群研究は現在QRX003で積極的に治療されている7人の子供に拡大され、この年齢層で過去に研究された中で最大のコホートを代表している。進行中の臨床データは、はがれ落ちる皮膚症候群の治療薬としてのQRX003の開発を引き続き支持しており、研究は6人の被験者に拡大されている。

QRX003は米国食品医薬品局からネザートン症候群に対して希少小児疾病指定を受けた。これが承認されれば、クオインにとって1.5億～2億ドルの非希薄化現金の潜在価値を持つ自由に取引可能な優先審査バウチャーの受領につながる可能性がある。米国の希少小児疾病優先審査バウチャープログラムは、Give Kids a Chance再認可法の一部として、議会により2029年9月30日まで延長された。

2026年1月20日、クオインはサウジアラビア食品医薬品庁に対してQRX003の画期的医薬品指定の申請を行った。認可されれば、この指定により2026年後半に早ければサウジアラビアでの迅速な規制審査と利用可能性が可能になる可能性がある。2026年1月27日、クオインは日本の厚生労働省にQRX003の希少疾病指定を求める申請を提出し、QRX003が日本の希少疾病指定とファストトラック審査の両方の資格を満たすことを確認した。

同社の独自のラパマイシン局所投与プラットフォームは目標負荷量を達成し、2026年後半に臨床研究が計画されている。クオインは魚鱗癬とSAM症候群におけるQRX003の臨床試験を開始する予定であり、現在承認された治療法がない4つの希少遺伝性疾患に対する製品の承認に向けた道筋を整える可能性がある。

クオインは2025年10月10日に私募資金調達を完了し、最大1億450万ドルの総収入を調達した。同社のNETHERTON NOW認知キャンペーンは、開始以来、世界中で約200万回のビデオ視聴と2400万回以上のインプレッションに達している。