FDA, QRX003에 패스트트랙 지정, NRX-100 NDA 지지
FDA는 희귀 유전성 피부 질환인 네더튼 증후군 치료제 Quoin의 QRX003에 패스트트랙 지정을 부여하고, 치료 저항성 우울증에 대한 NRx의 NRX-100 NDA 경로를 패스트트랙 하에서 지원했다. 이는 심각한 미충족 의료 수요를 해결하기 위한 조치이다.
미국 식품의약국(FDA)이 희귀하고 심각한 유전성 피부 질환인 네더튼 증후군(Netherton Syndrome) 치료제 **QRX003 로션(4%)**에 **패스트트랙 지정(Fast Track Designation)**을 부여했다. 이 질환은 현재 승인된 치료법이 없다. 별도로, FDA는 기존 임상 및 실제 임상 데이터가 NRX-100(방부제 없는 케타민)의 패스트트랙 지정 하 신약 신청(NDA)을 지원할 수 있다고 밝혔으며, 이는 자살 성향을 동반한 치료 저항성 우울증을 대상으로 한다.
Quoin Pharmaceuticals Ltd.는 QRX003이 현재 두 건의 후기 단계 전신 임상시험에서 평가 중이라고 밝혔다. 패스트트랙 지정은 심각한 미충족 의료 수요가 있는 치료제 개발을 촉진하고 규제 검토를 신속하게 한다. 이 지정을 통해 FDA와의 더 빈번한 소통, 규제 제출의 롤링 리뷰(rolling review) 자격, 그리고 관련 기준 충족 시 가속 승인(Accelerated Approval) 및 우선 검토(Priority Review) 가능성이 제공된다.
Quoin Pharmaceuticals의 CEO 겸 공동 창립자는 "FDA의 QRX003 패스트트랙 지정 결정은 네더튼 증후군 환자와 가족이 직면한 시급한 미충족 수요를 반영한다"고 말했다. QRX003은 이전에 FDA와 유럽 의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation) 및 **소아 희귀 질환 지정(Pediatric Rare Disease Designation)**을 받았다. 네더튼 증후군은 SPINK5 유전자 돌연변이로 인해 발생하며, 심각한 피부 장벽 기능 장애, 만성 염증 및 감염 위험 증가를 초래한다.
NRx Pharmaceuticals의 경우, 회사는 NRX-100에 대해 FDA와 **타입 C 회의(Type C meeting)**를 완료했다. FDA는 기존 임상시험 데이터와 65,000명 이상의 환자로부터 얻은 **실제 임상 증거(Real-World Evidence, RWE)**가 추가 비임상 또는 연결 연구 없이 패스트트랙 지정 하 NDA를 지원할 수 있다고 밝혔다. NRx는 자살 성향을 동반한 치료 저항성 우울증에 대해 더 넓은 적응증을 추진할 계획이며, 향후 몇 주 내에 실제 임상 증거 분석 프로토콜을 최종 확정할 예정이다. 이 회의에는 Osmind, Inc., Psychiatry Products 및 FDA 약물평가연구센터(CDER) 관계자도 참여했다.
NRx Pharmaceuticals의 주가는 이 발표 후 3.66% 상승한 1.84달러로 마감했다.