FDA、医薬品承認に必要な臨床試験を1件に緩和へ 政策転換で開発コスト削減目指す

米国食品医薬品局（FDA）は、医薬品承認申請に必要な臨床試験を2件から1件に緩和し、規制基準の重要な変更を実施する。FDAの生物製剤評価研究センター所長であるVinay Prasad博士とFDA長官のMarty Makary博士がNew England Journal of Medicineに発表した論文で、FDA基準の変更が確認された。

1997年以降、確認的証拠によって支持される場合、単一の適切で十分に対照がとれた研究に基づいて承認が可能であると米国法で定められていたが、FDAの基準は2件の臨床試験への依存が標準だった。新ガイダンスの下では、単一の臨床試験であっても確認的証拠と組み合わせる必要があり、承認プロセスでは対照群、エンドポイント、効果サイズ、統計プロトコルへの焦点が強化される。

論文によると、この措置は「スポンサーのコストを大幅に削減」し、「医薬品の市場投入を迅速化」する。単一の臨床試験のコストは3,000万ドルから1億5,000万ドルの範囲になると推定されている。Makary博士とPrasad博士は、医薬品開発者の資本コスト削減の結果として、「一般アメリカ人向けの高騰する薬価の正当化を減らすべきだ」と付け加えている。

Prasad博士とMakary博士は、このガイダンスが「FDAが基準を緩和している」という批判を受ける可能性があることを認めているが、両者はこれに同意しない。「第一に、FDAは決して完璧ではなく、2件の試験をデフォルト要件としていたとしても、FDAは後に重大な安全性懸念や有効性の欠如が判明した多数の製品を承認してきた」と論文は述べている。

両者はさらに続けて言う：「第二に、我々が指摘するように、試験設計の他のすべての側面が不十分であれば、臨床試験の数は有効な推論に対する安全策にはならない。対照群が標準以下であれば、エンドポイントが疑わしければ、統計計画が事後的に作成されれば、検出力が不十分であれば、あるいはこれらすべてが当てはまれば、2件、3件、あるいは4件の研究があっても誤った結論に達する可能性がある」

彼らは、単一の研究に焦点を当てることで、実際にはFDAの基準が向上し、リスクが減少する可能性があると付け加えている。なぜなら、1件の試験により大きな注意が払われるからだ。2件の試験が依然として必要な場合もある。例えば、研究が「曖昧で多能性、あるいは非特異的な作用機序」と見なされる場合、不安定で短期的、あるいは代理アウトカムに影響を与える場合、または試験に何らかの根本的な制限や欠陥がある場合だ。

単一の臨床試験に基づいて医薬品が承認された事例はあったが、Prasad博士とMakary博士は、製造業者からこのような状況が許容される場合について「混乱」があったと述べ、これがすべての治療法に適用される理由だと説明した。従来の承認だけでなく、この柔軟性は画期的治療法プログラム指定、加速承認、優先審査経路にも適用される。