FDA、治験結果開示とコンプライアンス違反の取り締まりを強化

米食品医薬品局（FDA）は、ClinicalTrials.govに特定の臨床試験結果情報を提出する要件について、2,200を超える医療製品企業および研究者に注意喚起した。また、現行適正製造規範（CGMP）を満たさなかった医薬品受託製造業者と、治験実施計画書の順守を施設スタッフに徹底させなかった臨床試験責任医師に対し、警告書を発出した。FDAの内部分析によると、報告義務の対象となる可能性が極めて高い試験の**29.6%**で、ClinicalTrials.govに結果情報が提出されていない。

一部の臨床試験スポンサーおよび研究者には、試験完了から1年後に臨床試験結果情報をClinicalTrials.govへ提出する義務がある。2026年3月30日、FDAは、ClinicalTrials.govに必要な結果情報を提出していないように見える、または米国国立医学図書館（National Library of Medicine）の品質管理レビュー工程を完了していない可能性がある、3,000件超の登録臨床試験に関連する2,200超の企業および研究者にメッセージを送付した。これには公的資金による試験も一部含まれる。これらのメッセージは要件への自発的な順守を促すものであり、FDAはまた、ClinicalTrials.govに関するリスクベースのコンプライアンス対応の一環として、Pre-Notices of NoncomplianceおよびNotices of Noncomplianceを送付する可能性があると述べた。

報告義務の対象となる試験には、報告期限を過ぎた、米国との関連性を有しFDA規制対象製品を扱う介入試験が含まれる。一方で、第1相試験および医療機器のフィージビリティ試験は除外される。FDAによると、2026年3月30日に発出されたこれらのメッセージは、さらなる規制措置を講じるかどうかを検討する前に、該当する責任当事者に連邦法を順守する機会を与えるための追加的措置である。

FDAはまた、CGMP要件を満たさなかったとして、オーストラリアの医薬品受託製造会社Cosmetic Manufacturers Ptyに警告書を発出した。査察官が記録した違反の中で、同社は最終製品が規格を満たすことを確保しなかったとして指摘された。具体的には、すべての重要品質特性について製品を評価していなかったこと、有効成分の同一性および含量、ならびに異物について試験していなかったこと、防腐剤含量を評価していなかったことが含まれる。

FDAによると、同社はバッチ出荷判定基準が適切であることを確保するための再評価を約束せず、最終製品が規格を満たすことを保証するための試験室管理体制も不十分だったとして指摘された。査察官はまた、最終製品が規格を満たすことを確保するための文書化された製造手順および工程管理手順が欠如していたこと、ならびに適切な場所で適切な製造設備を用いておらず、その結果として洗浄および保守が可能な状態になっていなかったことを指摘した。同社は医薬品製造を中止したと述べたが、FDAは、規制対象製品の製造を再開する計画がある場合には当局に通知するよう求めた。

別の警告書は、ニューハンプシャー州の内科医であり、Activmed Practices and Researchの研究者に対して発出された。自身が主導していた試験の治験実施計画に従わなかったためである。FDAによると、同医師は複数回にわたりスタッフが試験プロトコルに従うことを確保せず、登録された4人中4人の被験者について、複数回の来院にわたりプロトコル要件を順守しなかった。治験実施計画では、被験者を治験薬またはそれに対応するプラセボの週1回投与群、すなわち1.5 mg、4.5 mg、9.0 mgの3用量のいずれかに無作為割り付けすることが求められていた。また、4.5 mg群と9.0 mg群では、1.5 mgから開始して無作為化された目標用量まで増量する、異なる漸増レジメンを用いる2つの別個の漸増群にさらに分けられていた。

FDAは、試験被験者が治験薬の過量投与を受けた事例を列挙した。文書による回答で示された是正・予防措置は不十分であり、その理由として、将来同様の違反を防止するために施設で実施されたトレーニングまたは手順に関する詳細が十分でなかったこと、さらに、プロトコルで規定された投与要件の順守を含め、臨床試験責任医師が試験手順を適切に監督することをどのように確保するのかについて十分な詳細が示されていなかったことを挙げた。