FDA、承認審査の「原則」を単一の主要試験へ移行し、臨床試験参加基準も更新

The Food and Drug Administrationは、FDAの承認における原則的な要件を、従来の2試験ではなく、1件の堅牢な主要試験（pivotal trial）に確認的根拠（confirmatory evidence）を組み合わせる形とする新方針を発表した。同方針は2026年2月18日にオンラインで公表され、2026年2月19日号に掲載された。

1997年以降、The Food and Drug Administrationは単一試験に基づいて販売承認（marketing authorizations）を付与する法定権限を保持している。今回の新方針は、歴史的に標準とされてきた2試験要件から、原則的な基準を正式に移行するものである。

別途、2025年12月15日、The Food and Drug Administrationは「Enhancing Participation in Clinical Trials」に関するガイダンスを最終化し、登録（enrollment）と試験デザインに関する期待事項を正式に更新した。2020年のドラフトガイダンス以降、進展はみられるものの、少数派集団、高齢者、併存疾患（comorbidities）のある患者においては、なお多くのギャップが残っている。

代表性のある試験集団の登録を促進するため、FDAはスポンサーに対し適格基準（eligibility criteria）を拡大するよう求めている。明確な科学的根拠または安全性上の理由を欠く除外基準を削除することで、薬剤の安全性に影響し得るより広範な特性を評価できるようになる。過度に厳格な組み入れ基準（inclusion criteria）は、一般化可能性の低下、適応拡大の機会減少、支払者および臨床医の信頼低下、ならびに試験結果の外的妥当性（external validity）の低下と、ますます関連付けられている。

FDAは、脆弱な患者群を保護するために特定の除外が適切であることを認めつつ、安全性に関する経験が蓄積するにつれて、薬剤開発の後期段階で基準を再評価することを推奨している。

遠隔評価（remote assessments）や分散型（decentralized）またはハイブリッド型の要素を通じて参加負担を継続的に軽減することは、登録と継続参加（retention）を改善する上で重要である。来院の許容期間（visit windows）に柔軟性を持たせたり、試験来院の頻度を減らしたりすることも、アクセス性を高めることでリクルート上の課題に対処し得る。

臨床研究において歴史的に過小代表となってきた集団に到達するには、地域ベースのリクルートと患者エンゲージメントが必要である。医学研究に対する不信を軽減するには、地域の医療提供者、患者支援団体（advocacy groups）、コミュニティリーダー、または宗教団体（faith-based organizations）といった紹介経路を通じた、意図的なアウトリーチが求められる。

希少疾患試験では、対象集団が限られ地理的にも分散しているため、登録戦略を個別化する必要があり、患者支援団体とのコミュニケーションは参加者ニーズの理解に不可欠である。倫理的なアクセスの観点から、早期相試験の参加者を、より後期の無作為化試験（randomized trials）および、より広い組み入れ基準を有するオープンラベル延長試験（open-label extension studies）に再登録することが推奨される。

意図された使用集団（intended-use populations）が過小代表となる研究は、適応がより狭くなり、表示（labeling）がより保守的になることが多い。十分な安全性データが不足していると、市販後要件（post-marketing requirements）や追加試験の可能性が高まる。多様な集団にわたる安全性および有効性の根拠が不完全であることは、医師の信頼と採用（adoption）を遅らせ得る。