BiogenのLitifilimabがFDAブレークスルーセラピー指定を取得、第2相データをAADで発表予定

Biogen Inc.(Nasdaq: BIIB)は2026年1月28日、米国食品医薬品局が皮膚エリテマトーデス(CLE)の治療薬としてlitifilimab(BIIB059)にブレークスルーセラピー指定を付与したと発表した。この指定は、litifilimabのデータ全体に基づくものであり、The New England Journal of Medicineに掲載された第2相LILAC試験の結果を含んでいる。同試験では、litifilimabがプラセボと比較してCLE患者の皮膚疾患活動性を低減することが示された。

2026年3月19日、Biogenは3月27日から31日に開催される2026年American Academy of Dermatology(AAD)年次総会での科学発表を発表した。AMETHYST第2/3相試験のPart A(第2相)からのレイトブレーキングデータが発表され、皮膚エリテマトーデスの疾患活動性に対するlitifilimabの効果が示される予定である。レイトブレーキング口頭発表「皮膚エリテマトーデス(CLE)におけるLitifilimabの有効性と安全性:第2相試験AMETHYST Part Aの24週時点の結果」は、3月28日土曜日の午後3時24分MT/午後5時24分ETにBellco Theatre 3で予定されている。AMETHYST試験の第2相(Part A)部分の結果は、以前に発表された第2相LILAC試験の結果に加えて、ブレークスルーセラピー指定を支持するものとなった。

Litifilimabは、血液樹状細胞抗原2(BDCA2)を標的とする潜在的なファーストインクラスのヒト化IgG1モノクローナル抗体(mAb)であり、第2相LILAC試験で示されたように、CLEにおいて陽性結果を示した初の治験薬である。BDCA2は、形質細胞様樹状細胞(pDC)と呼ばれるヒト免疫細胞のサブセットに主に発現する受容体である。litifilimabのBDCA2への結合は、I型インターフェロン(IFN-I)をはじめとする他のサイトカインやケモカインを含む、pDCによる炎症促進分子の産生を減少させることが示されている。これらの炎症促進メディエーターは、全身性および皮膚エリテマトーデスの病因において重要な役割を果たすと考えられている。

CLEにおけるlitifilimabをさらに評価するAMETHYST試験の第3相部分は順調に進行しており、2027年にデータ読み出しが予定されている。AMETHYSTは、litifilimabとプラセボの有効性と安全性を評価する2部構成の第2/3相多施設共同二重盲検プラセボ対照ランダム化試験である。本試験は、抗マラリア薬療法に不応性または不耐性の活動性亜急性皮膚エリテマトーデス(SCLE)および/または慢性皮膚エリテマトーデス(CCLE)患者におけるlitifilimabの有効性を評価することを目的としている。試験の第2相および第3相部分はそれぞれ52週間の期間となる。参加者は、litifilimabまたはプラセボの皮下投与を4週間ごとに20週間受けるようランダム化され、第2週に追加投与が行われる。すべての参加者は、第24週から第48週までの28週間の延長治療期間中にlitifilimabを投与される。

CLEは、全身症状を伴う場合と伴わない場合がある重篤な慢性自己免疫性皮膚疾患である。この疾患は患者の日常生活に影響を与え、未治療のまま放置すると永久的な瘢痕や変形をもたらす可能性があり、標的治療の選択肢がない。CLEの現在の標準治療には、局所ステロイド、抗マラリア薬、免疫抑制剤が含まれる。現在の治療法は症状の管理に役立つが、疾患の進行を変えることはない。

FDAブレークスルーセラピー指定は、重篤な疾患に対する医薬品の開発と審査を迅速化するために付与される。Biogenの科学者によって社内で発見・開発されたlitifilimabは、全身性エリテマトーデス(SLE)および皮膚エリテマトーデス(CLE)の潜在的治療薬として研究されている。Litifilimabは、まだいかなる規制当局からも承認されていない治験中の候補薬であり、その安全性と有効性は確立されていない。