FDA、GISTに対するbezuclastinib＋sunitinib併用療法を画期的治療薬に指定
FDAは、imatinibによる前治療歴を有するGIST患者に対するbezuclastinib＋sunitinib併用療法をBreakthrough Therapy Designationに指定した。PEAK試験では、無増悪生存期間中央値がsunitinib単剤の9.2カ月に対し併用療法で16.5カ月となり、疾患進行または死亡リスクを50%低下させた。
米国食品医薬品局（FDA）は、imatinibによる前治療歴を有する消化管間質腫瘍（gastrointestinal stromal tumors、GIST）患者を対象に、bezuclastinibとsunitinibの併用療法についてBreakthrough Therapy Designationを付与した。この指定はPEAK試験の結果に基づくもので、今月初めにはFDAが同社のNDAをReal-Time Oncology Reviewプログラムの下で受理することにも同意していた。
PEAK試験では、主要評価項目である無増悪生存期間について、臨床的に大きく、かつ統計学的に極めて有意なベネフィットが示され、現在の標準治療と比べて疾患進行または死亡のリスクを50%低下させた（ハザード比0.50、95%信頼区間：0.39–0.65）。盲検下独立中央判定による無増悪生存期間中央値は、bezuclastinib併用群で16.5カ月、sunitinib単剤群で9.2カ月であった。併用療法の忍容性は良好で、sunitinibの既知の安全性プロファイルと比較して新たな安全性リスクは認められなかった。
同社は、第2選択GISTに対するbezuclastinib＋sunitinib併用療法のNDAをReal-Time Oncology Reviewプログラムの下で提出している。Breakthrough Therapy Designationは、重篤または生命を脅かす疾患を対象とし、既存治療と比べて大幅な改善の可能性を示す臨床的エビデンスが得られた医薬品の審査を迅速化することを目的としている。
Cogentは、2026年前半に開催される主要医学会でPEAK試験の全結果を発表する予定だと述べた。2026年半ばには、exon 9変異を有し、imatinib未治療、または最近imatinib治療を開始した第1選択GIST患者を対象に、bezuclastinib＋sunitinib併用療法の有用性を検討する第2相試験を開始する見込みである。
四半期決算では、同社は2026年3月31日時点で現金、現金同等物および売却可能有価証券を8億6640万ドル保有しており、承認が得られれば全身性肥満細胞症およびGISTに対するbezuclastinibの米国での上市の可能性を含め、2028年までの事業運営資金を賄える見通しだとした。2026年3月31日までの3カ月間の純損失は9740万ドルで、前年同期の7200万ドルから拡大した。これは、研究開発費7540万ドルおよび一般管理費2820万ドルが要因であった。また同社は、2031年償還の1.625%転換社債を2億3000万ドル発行し、アット・ザ・マーケット株式プログラムを通じて4570万ドルを調達した。