FDA、NovocureのOptune Paxを局所進行膵臓がんに承認

NovocureのOptune Paxは、ウェアラブル型の腫瘍治療電場（Tumor Treating Fields, TTFields）デバイスであり、gemcitabine（ゲムシタビン）およびnab-paclitaxel（ナブパクリタキセル）との併用で、局所進行膵臓がんの成人患者を対象に米国食品医薬品局（FDA）の承認を取得した。この承認は、無作為化非盲検の第III相臨床試験PANOVA-3（n=571）によって裏付けられており、主要評価項目を達成した：全生存期間（OS）中央値は16.2ヵ月対14.2ヵ月（ハザード比[HR] 0.82；p=0.039）であった。

FDAは、治験機器免除（investigational device exemption）に基づくピボタル試験を基に、最も厳格なデバイス審査経路である市販前承認（PMA）制度を通じてOptune Paxを承認した。FDAは、OSの改善は化学療法単独と比較して約2ヵ月であると説明し、最も一般的なデバイス関連リスクとして局所皮膚反応を挙げた。Optune Paxは、がん細胞の増殖を妨害することを目的とした交流電場である腫瘍治療電場（TTFields）を送達する携帯型のウェアラブル医療機器である。安全性は、局所的なデバイス関連皮膚反応が主体であり、全身化学療法の毒性を追加するようには見られなかった。最も重要な実用的制約は装着時間であり、1日約18時間が推奨され、試験における中央値の使用率は62.1%と報告されており、アドヒアランスが現実世界での重要な変数となっている。

PANOVA-3試験において、修正後プロトコル解析での全生存期間中央値は、Optune Pax＋ゲムシタビン/ナブパクリタキセル群で18.3ヵ月、化学療法単独群で15.1ヵ月であった（HR 0.77；p=0.023）。有効性の結果は、OSと疼痛アウトカムについては統計的に有意であったが、選択的であった。すなわち、公表されたデータでは、OSおよび疼痛なし生存期間の所見にもかかわらず、無増悪生存期間、局所無増悪生存期間、奏効率の改善は報告されていない。

別途、Novocureは、ガイドライン推奨に従い、ゲムシタビンおよびナブパクリタキセルとの併用で、外分泌系由来の局所進行膵臓がんの成人患者を対象に、欧州でOptune PaxのCEマークを取得した。CEマークを取得したことで、同社は今後数週間以内にドイツでOptune Paxを発売する予定である。本システムは、転移性膵臓がんを対象としたPANOVA-4試験でも評価が進められている。

スイス・バールに本社を置くNovocureは、がん治療のための腫瘍治療電場を送達するOptuneプラットフォームを開発している。Optune Paxデバイスは、ウェアラブルアレイを介してTTFieldsを非侵襲的に送達する。交流電場は、がん細胞の電気的特性を標的とし、がん細胞の分裂と生存に重要なプロセスを妨害することで、正常細胞に大きな影響を与えずに細胞死を導く。このプラットフォームは非小細胞肺がんに対しても承認を受けている。

同社のEMEA・カナダ担当上級副社長は次のように述べた。「CEマークの取得は、新たな治療選択肢を必要としている局所進行膵臓がん患者にOptune Paxを届けるための当社の取り組みにおける重要なマイルストーンである。今回の成果を誇りに思うとともに、治療の恩恵を受ける可能性のある膵臓がん患者がOptune Paxを利用できるよう、各国の機関と協力して取り組んでいく所存である。」

バルセロナ臨床病院（Hospital Clínic Barcelona）の腫瘍内科部長は次のように述べた。「膵臓がんは、腫瘍が治療困難な進行期に診断されることが多い。その結果、治療選択肢は限られた効果しかなく、生存率は数十年にわたり低いままであった。しかし、Optune Paxに関する第3相PANOVA-3試験では、進行期の患者において全生存期間の統計的に有意な改善が観察された。さらに、Optune Paxは、膵臓がんの消耗性症状である疼痛の進行を遅らせることも示された。これは、新たな選択肢を緊急に必要とする患者にとって有望な治療法である。」

市場はこのFDA承認を重要な触媒と捉えた。Optune PaxのFDA承認ニュースを受け、Novocureの株価は2026年2月12日に約19%上昇して取引を終えた。