Faron、移植後AML再発予防を目指す第II相BEAM-X試験を開始へ

Faron Pharmaceuticals Ltd.は2026年2月19日、Nordic AML Groupが主導する第II相BEAM-Xの医師主導治験（Investigator-Initiated Trial：IIT）を近日開始することで、同社の臨床開発プログラムを大きく拡大すると発表した。本試験は、同種造血幹細胞移植後に測定可能残存病変（measurable residual disease：MRD）陽性となった急性骨髄性白血病（AML）患者を対象に、bexmarilimabとazacitidineの併用を評価する。

移植後再発はAML患者にとって最も壊滅的な課題の一つであり、その主因の多くはMRDの持続または再出現にある。MRDは白血病の完全再発を最も強く予測する因子である。移植医療の進歩にもかかわらず、造血幹細胞移植後のMRD陽性患者に対する治療選択肢は依然として限られている。

BEAM-X IITは、この高い医療ニーズの臨床状況にbexmarilimabを導入するもので、疾患負荷が低く、免疫介在性の排除が生物学的に最も達成しやすいMRD段階を標的とする。抗原提示を高めるazacitidineの作用と、免疫活性化の回復をもたらすbexmarilimabの作用を組み合わせることで、残存病変の早期免疫介在性クリアランスに向けた条件を整え、再発リスクの低減を目指す。

BEXMAB第I/II相試験のデータはBEAM-Xを支持しており、HR-MDS患者においてbexmarilimabとazacitidineの併用が早期のMRDクリアランスのシグナルを示した。これは、移植後MRD陽性AML集団で本併用を検討する機序的根拠を補強する。

BEAM-X試験は、長年にわたり協力体制を築いてきた北欧の主要な移植・白血病センターから成る協力ネットワークであるNordic AML Groupとともに実施される、オープンラベルの2段階第II相試験である。本試験では、azacitidineとbexmarilimabの併用を評価し、本レジメンが深い分子学的奏効を達成し、寛解を維持できるかを検討する。

本試験は24例を登録し、主要評価項目は6カ月時点のMRD陰性化とする。主な副次評価項目には、無再発生存期間、全生存期間、安全性および忍容性、ならびに移植片対宿主病の発生率が含まれる。MRDの動態が不十分な場合、患者は短期間のvenetoclax増強療法を受ける可能性がある。最初の患者登録は2026年第3四半期（Q3 2026）を見込み、登録開始から12～15カ月後にステージ1の初期有効性の読み出しが得られる見込みである。

FaronのChief Medical Officerは、移植後再発の予防はAML領域における最大の未充足の医療ニーズの一つであり、azacitidineとbexmarilimabの相補的な生物学的特性により、この併用はMRDの状況で特に有望であると述べた。適時の免疫活性化が臨床経過を有意に変え得る可能性があるという。同社は、この分野で深い専門性を有する主要な学術コンソーシアムであるNordic AML Groupと協働できることを歓迎している。

本試験のPrincipal Investigatorは、造血幹細胞移植後にMRDを発症した患者は再発リスクが非常に高く、生存率も不良であり、より早期かつ効果的に介入する新たな戦略が緊急に必要だと述べた。bexmarilimabは、自然免疫と獲得免疫の双方を活性化することで新規の免疫学的機序を提供する。

Bexmarilimabは、免疫抑制性マクロファージおよび悪性芽球に発現する受容体であるClever-1を標的として、既存治療への抵抗性を克服することを目的に設計された、Faronが完全に保有する開発中の免疫療法である。Clever-1を阻害することで、bexmarilimabは腫瘍微小環境を再プログラムし、強力な抗腫瘍免疫応答を惹起する。

BEXMAB試験は、急性骨髄性白血病（AML）および骨髄異形成症候群（MDS）という侵襲性の血液悪性腫瘍を対象に、bexmarilimabを標準治療（standard of care：SoC）と併用して検討するオープンラベル第I/II相臨床試験である。

Faron Pharmaceuticalsは、患者自身の免疫系を活用した革新的ながん治療の創出に注力する、グローバルな臨床開発段階のバイオ医薬品企業である。同社のリードアセットであるbexmarilimabは現在、他の標準治療との併用により、血液悪性腫瘍および固形腫瘍患者に対する潜在的治療として、複数の第Ib/II相臨床試験で検討されている。