TuHURA、再発／難治性AMLを対象にTBS-2025併用試験のINDを提出

TuHURA Biosciences, Inc.（NASDAQ:HURA）は、mutNPM1再発／難治性（r/r）急性骨髄性白血病（Acute Myeloid Leukemia：AML）の治療を目的として、menin阻害薬との併用下で新規VISTA阻害抗体であるTBS-2025を評価するため、米国食品医薬品局（FDA）のDivision of Hematologic Malignancies 1（DHM1）に治験薬申請（IND）を提出した。

同社は、FDAによる審査および許可を前提に、2026年第2四半期（Q2）初旬に第2相試験を開始する計画で、予備的結果は2026年第3四半期（Q3）に得られる見込みとしている。本試験は、mutNPM1 r/r AMLのうちmenin阻害薬未治療（naïve）の患者を対象に、Simon 2 stage designを用いて実施される。

TBS-2025は、T細胞および骨髄系細胞に発現するチェックポイントであるVISTAを標的とするモノクローナル抗体である。同社は2025年6月30日にKineta Inc.との合併による買収を通じてTBS-2025を取得した。TBS-2025は、mutNPM1 r/r AMLにおいて第2相開発へ進むVISTA阻害mAbである。

同社によれば、mutNPM1などAMLに一般的な変異が白血病細胞上のVISTA発現を促進し得ることを示唆する科学的エビデンスがあり、これが治療反応率の不良や生存期間の短縮に寄与している可能性があるという。

本薬は以前、さまざまな進行がん患者を対象に、第1相試験で単剤療法またはpembrolizumabとの併用として評価され、安全性プロファイルが良好であることが示された。

臨床段階のバイオテク企業である同社の現在の企業価値は約8,100万ドルとされ、株価は年初来で75.76%上昇している。

TuHURAは、ほかのがん免疫療法候補も開発している。同社の主力である自然免疫アゴニストIFx-2.0は、チェックポイント阻害薬に対する一次耐性の克服を目的として設計されている。TuHURAは、進行または転移性Merkel Cell Carcinomaの一次治療において、Keytruda（pembrolizumab）＋プラセボと比較して、Keytruda（pembrolizumab）に補助療法としてIFx-2.0を投与する単一の無作為化プラセボ対照第3相登録試験を開始した。

さらにTuHURAは、Delta Opioid Receptor技術を活用し、腫瘍微小環境における免疫抑制作用を阻害することを目的として、Myeloid Derived Suppressor Cellsを標的とするファースト・イン・クラスの二重特異性・二重機能性抗体薬物複合体（ADCs）を開発している。これは、T細胞疲弊およびチェックポイント阻害薬や細胞療法に対する獲得耐性を防ぐことを狙いとしている。