Zemcelpro、ドイツでNUBステータス1を取得—病院による償還申請が可能に

ExCellThera Inc.（血液幹細胞の増幅と代謝フィットネス分野のグローバルリーダー）と、その完全子会社であるCordex Biologicsは、UM171 Cell Therapyとしても知られる**Zemcelpro (dorocubicel)**が、ドイツのNUB（Neue Untersuchungs- und Behandlungsmethoden）プログラムにおいてステータス1として掲載されたと発表した。NUB指定により、より広範な償還ルートの評価が継続される間、病院は同製品の使用に対する一時的な追加償還について、直ちに申請できるようになる。

特筆すべきことに、ドイツ全土の220病院が、2026暦年に向けてNUBの仕組みを通じてZemcelpro (dorocubicel)へアクセスすることに関心を示している。NUB指定は、Zemcelpro (dorocubicel)が関連性の高い、かつ増加しつつある臨床エビデンスにより裏付けられていることを示すものだ。

CEOは、NUBステータス1は重要なマイルストーンであり、Zemcelpro (dorocubicel)の革新性と、同種造血幹細胞移植における切迫したアンメット・メディカル・ニーズに対処する有用性の双方を反映していると述べた。初期ラベルの下で、Zemcelpro (dorocubicel)は治療選択肢が限られた生命を脅かす血液がんの患者を適応としている。

Zemcelpro (dorocubicel)は最近、骨髄破壊的前処置後に同種造血幹細胞移植を要する成人の血液悪性腫瘍患者で、他に適切なドナー細胞タイプが利用できない場合の治療について、欧州委員会から条件付き販売承認を取得した。

Zemcelpro (dorocubicel)にNUBステータスが付与されたことを受け、Cordexはドイツの主要な幹細胞移植センターと緊密に連携し、個別のNUB申請を支援するとともに、臨床現場での採用拡大をさらに進める。並行して同社は、長期的な償還および臨床ガイドラインへのZemcelpro (dorocubicel)の組み込みを支えるため、市販後レジストリへの投資と、臨床データおよび医療経済データの創出に取り組む。これらの要素は、ドイツにおけるZemcelpro (dorocubicel)の商業基盤を強化し、医療保険制度下での将来的な恒久的償還へ向けた建設的な橋渡しとなる。

各欧州国におけるZemcelpro (dorocubicel)の提供可否は、国ごとの償還手続きの完了など複数の要因に左右される。その間、Cordexは各国の保健当局と緊密に連携し、償還プロセスに先立って適格患者が早期アクセスできるようにするとともに、主要な幹細胞移植センターと協力して、将来的なZemcelpro (dorocubicel)投与に向けた治療センターネットワークの構築を進める。

Zemcelpro（UM171 cell therapyとしても知られる）は、凍結保存された新規の造血幹細胞移植製品であり、同一の臍帯血ユニットに由来する2つの成分、すなわちUM171で増幅したCD34+細胞（dorocubicel）と、増幅していないCD34-細胞から構成される。

ExCellTheraの完全子会社であるCordexが開発したZemcelpro (dorocubicel)は、米国、欧州、カナダにおける複数の臨床試験で、重篤な血液疾患患者120例において評価されている。Zemcelpro (dorocubicel)は、FDAから希少疾病用医薬品（Orphan Drug Designation）および再生医療先進治療（Advanced Therapy in Regenerative Medicine：RMAT）指定を受けているほか、EMAから希少疾病用医薬品指定、先進治療薬（Advanced Therapy Medicinal Product：ATMP）分類、および優先医薬品（Priority Medicine：PRIME）指定を受けている。

Zemcelpro (dorocubicel)は、治療選択肢が限られ、現行標準治療に照らして生存転帰が不良で再発率が高い高リスクおよび超高リスクの急性白血病と骨髄異形成症候群の患者を対象とする第2相試験で評価されてきた。これらの試験には、難治性または活動性疾患の患者、2回目の移植を要する患者、TP53変異またはその他の遺伝子異常を有する患者が含まれる。この患者集団を対象としたピボタル第3相試験は、可能な限り早期に開始される予定である。

小児患者や非悪性の血液疾患患者を含む、他の患者集団におけるZemcelpro (dorocubicel)の使用についても検討が進められている。

Zemcelpro (dorocubicel)については、米国、カナダ、英国、スイスを含む他の保健当局への追加の申請も計画されている。Cordexはまた、欧州およびその他の国際市場におけるZemcelpro (dorocubicel)の商業化を支援し加速するための戦略的パートナーシップを積極的に模索している。