Benitec、3月の学会でBB-301遺伝子治療の結果を発表へ

Benitec Biopharma Inc.（NASDAQ: BNTC）は、BB-301の第1b/2a相（Phase 1b/2a）治療試験における臨床試験（clinical study）の中間結果を、2026年3月9日に開催されるMuscular Dystrophy Association Clinical & Scientific Conferenceで発表すると発表した。速報（late-breaking）のポスター発表では、Cohort 1を完了した最初の4例の12カ月追跡結果、Cohort 1の最初の患者における24カ月時点の臨床試験結果、ならびにCohort 2の最初の患者に関する中間臨床試験結果が示される。本試験は、中等度の嚥下障害（dysphagia）を有する眼咽頭型筋ジストロフィー（Oculopharyngeal Muscular Dystrophy：OPMD）患者を対象としている。

ポスター（番号：501 LB、タイトル：「Durable Responses to Low-Dose BB-301 in Oculopharyngeal Muscular Dystrophy at 12- and 24-months and Improved Depth of Response to High-Dose BB-301」）は、フロリダ州オーランドで開催される本学会において、終日複数回のポスターセッションで掲示される。ポスターセッションは、米国東部時間の展示ホールにて10:15-10:45、12:00-1:30、3:30-4:00、6:00-8:00に予定されている。

Cohort 1を完了した4例全員がBB-301に対する正式なレスポンダー（formal responder）であり、12カ月の統計学的追跡期間の終了時点でBB-301に対する持続的な反応を示した。BB-301投与後24カ月の追跡時点においても、Cohort 1のPatient 1は、強固で疾患修飾的なアウトカムを示し続けた。Patient 1では、VFSSにより評価した嚥下後の咽頭残留（post-swallow pharyngeal residue）が、投与前最終時点および投与後12カ月時点と比較して、さらなる改善を示した。Patient 1はまた、SSQにより評価した嚥下障害症状の総負担（total dysphagic symptom burden）においても、さらなる改善を経験した。

Cohort 2の最初の患者は、2025年第4四半期（Q4 2025）にBB-301の高用量（higher-dose）で安全に治療を受けており、Cohort 2の中間臨床結果のアップデートは2026年半ば（mid-2026）に予定されている。

BB-301は、改変したAAV9カプシドであり、コドン最適化したPoly-A Binding Protein Nuclear-1（PABPN1）と、変異PABPN1に対する2つの小分子阻害RNA（small inhibitory RNA）を共発現（co-expression）させる二機能性コンストラクト（bifunctional construct）を発現する。2つのsiRNAはmicroRNAバックボーンに組み込まれており、機能不全の変異PABPN1の発現をサイレンシングしつつ、コドン最適化PABPN1の発現を可能にして、変異体を機能的なタンパク質バージョンで置換する。

同社は、2026年半ばにFDAと協議し、BB-301の主要試験（pivotal study）デザインを確認する計画である。2025年11月には、FDAが肯定的な中間臨床試験結果と、BB-301主要試験で使用予定の独自のResponder Analysisを審査したことを受け、BB-301にFast Track Designationが付与された。BB-301はEMAからOrphan Drug Designationを、FDAからOrphan DrugおよびFast Track Designationを受けている。

Benitec Biopharma Inc.は、カリフォルニア州ヘイワードに拠点を置く臨床段階のバイオテクノロジー企業であり、新規の遺伝子医薬品の開発推進に注力している。独自の「Silence and Replace」DNA-directed RNA interferenceプラットフォームは、RNA干渉と遺伝子治療を組み合わせ、治療用コンストラクトを単回投与することで、疾患原因遺伝子の持続的サイレンシングと、野生型（wildtype）置換遺伝子の同時送達を可能にする医薬品の創製を目指す。