CytokineticsがMYQORZOを発売、C4 Therapeuticsはcemsidomide試験を前進

Cytokineticsは12月、症候性閉塞性肥大型心筋症（obstructive hypertrophic cardiomyopathy：oHCM）の成人における運動耐容能および症状の改善を目的として、MYQORZO（aficamten）についてFDA承認を取得した。同社は1月に米国でのMYQORZOの商業上市を開始し、Cardiovascular Account Specialistsを展開して、1月上旬から医療従事者へのプロモーションを開始した。

同社は2026年第1四半期（Q1 2026）にMAPLE-HCMについてFDAへ補足新薬承認申請（Supplemental New Drug Application：sNDA）を提出し、2026年第2四半期（Q2 2026）にACACIA-HCMの主要評価項目（topline）の結果を共有する予定である。MYQORZOはまた、中国の国家薬品監督管理局（China National Medical Products Administration：NMPA）から、New York Heart Association（NYHA）クラスII～IIIのoHCM成人患者に対し、運動耐容能および症状の改善を目的とした治療薬として承認を取得した。欧州委員会（European Commission）は、症候性（NYHAクラスII～III）のoHCM成人患者に対するMYQORZOの治療適応を承認した。

Cytokineticsは2025年12月31日時点で、現金、現金同等物および投資が約12億ドルであったと報告した。同社はプロモーションチャネル全体で患者および医療従事者（HCP）向けのマーケティングキャンペーンを開始し、薬剤の提供開始と同時にMYQORZO REMSのオンラインポータルを稼働させた。MYQORZO & Youは、個別化された患者支援、アクセスおよび償還支援、ならびに適格患者向けの費用負担軽減プログラムを提供するために立ち上げられた。

同社は、主要な欧州各市場向けにHealth Technology Assessment（HTA）提出資料を準備するなど、欧州での商業化準備活動を進めた。Cytokineticsは発売準備活動を拡大し、2026年第2四半期（Q2 2026）の発売見込みに先立って、ドイツにおけるメディカルおよび商業チームの採用を継続した。aficamtenの新薬申請（New Drug Submission：NDS）は、Health Canadaにより審査対象として受理された。

Cytokineticsは、日本コホートを含む、非閉塞性肥大型心筋症（non-obstructive hypertrophic cardiomyopathy：nHCM）患者を対象としたaficamtenのピボタル第3相臨床試験であるACACIA-HCMの実施を継続した。同社は、バイエルがCytokineticsと協力して実施している、日本での承認取得の可能性を支援するための日本人oHCM患者を対象としたaficamtenの第3相臨床試験CAMELLIA-HCMの登録を完了した。Cytokineticsは、小児の症候性oHCM集団を対象としたaficamtenの臨床試験CEDAR-HCMにおける患者登録も継続した。

C4 Therapeuticsは、再発／難治性多発性骨髄腫（relapsed/refractory multiple myeloma：RRMM）の治療として、cemsidomideとdexamethasoneの併用を評価する第2相MOMENTUM試験において、最初の患者への投与が行われたと発表した。第2相MOMENTUM試験の登録は2027年第1四半期（Q1 2027）に完了する見込みである。cemsidomideとelranatamabの併用を評価する第1b相試験は、2026年第2四半期（Q2 2026）に開始する予定で順調に進んでいる。

第2相MOMENTUM試験は、第四治療ライン以降のRRMM患者において、経口IKZF1/3分解薬（degrader）であるcemsidomideをdexamethasoneと併用した際の抗骨髄腫活性を評価し、さらに安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を詳細に特徴付けるための、非盲検、単群、多施設共同試験である。本試験では約100例を登録し、cemsidomideの100 µg用量レベルを評価する。cemsidomideは14日投与・14日休薬の毎日投与スケジュールで投与され、dexamethasoneは週1回投与される。主要評価項目は、独立審査委員会が評価するInternational Myeloma Working Groupの奏効基準に基づく全奏効率である。

第1b相試験は、FDA承認済みのB細胞成熟抗原（B-cell maturation antigen：BCMA）およびCD3を標的とする二重特異性抗体であるelranatamabと併用した場合の、cemsidomideの安全性、忍容性および予備的有効性を評価するよう設計されている。本試験では、75 µgから開始し、50 µgおよび100 µgも同時に探索する機会を含む、複数のcemsidomide用量レベルを評価する。対象は、過去に1～4治療ラインの治療歴を有する患者であり、その治療には少なくとも1つのIKZF1/3 degraderが含まれていなければならない。