Cytokinetics 推出 MYQORZO；C4 Therapeutics 推进 cemsidomide 试验
Cytokinetics 在获得 FDA 批准后推出 MYQORZO（aficamten），用于有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，并同步推进美国与国际市场的商业化与注册工作。与此同时，C4 Therapeutics 在复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）中启动 cemsidomide 的 II 期 MOMENTUM 试验首例给药，并计划开展与 elranatamab 联合的 Ib 期研究。
Cytokinetics 于12月获得 FDA 批准 MYQORZO（aficamten），用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善功能耐量和症状。公司于1月在美国启动 MYQORZO 的商业化上市，部署心血管客户专员（Cardiovascular Account Specialists），并在1月初开始面向医疗服务提供者开展推广。
公司在2026年第一季度向 FDA 递交了 MAPLE-HCM 的补充新药申请（sNDA），并预计于2026年第二季度公布 ACACIA-HCM 的主要结果（topline results）。MYQORZO 亦获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）II–III级 oHCM 成人患者，以改善运动能力和症状。欧盟委员会批准 MYQORZO 用于治疗有症状（NYHA II–III级）的 oHCM 成人患者。
Cytokinetics 报告称，截至2025年12月31日，公司现金、现金等价物及投资约为12亿美元。公司在各类推广渠道启动面向患者及医疗卫生专业人员（HCP）的营销活动，并在药品可及的同时启用 MYQORZO REMS 在线门户。MYQORZO & You 项目也已推出，为患者提供个性化支持、用药可及性与报销协助，以及面向符合条件患者的可负担性项目。
公司推进欧洲商业化准备工作，包括为所有关键欧洲市场准备卫生技术评估（HTA）资料。为预计在2026年第二季度上市，公司在德国扩大上市准备工作并持续招聘医学与商业团队。aficamten 的新药申报（NDS）已获加拿大卫生部（Health Canada）受理并进入审评。
Cytokinetics 继续开展 ACACIA-HCM，这是一项关键性 III 期临床试验，评估 aficamten 在非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者中的疗效，包含日本队列。公司完成 CAMELLIA-HCM 的入组，该研究为 III 期临床试验，由 Bayer 与 Cytokinetics 合作在日本 oHCM 患者中开展，以支持在日本潜在的上市许可申请。Cytokinetics 继续在 CEDAR-HCM 中招募患者，该试验评估 aficamten 在有症状 oHCM 儿科人群中的应用。
C4 Therapeutics 宣布，其 II 期 MOMENTUM 试验已为首例患者给药，该试验评估 cemsidomide 联合 dexamethasone 用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）。预计 II 期 MOMENTUM 试验将于2027年第一季度完成入组。cemsidomide 联合 elranatamab 的 Ib 期试验按计划将于2026年第二季度启动。
II 期 MOMENTUM 试验为开放标签、单臂、多中心研究，旨在评估抗骨髓瘤活性，并进一步表征 cemsidomide（口服 IKZF1/3 降解剂）联合 dexamethasone 在接受第四线或更后线治疗的 RRMM 患者中的安全性、耐受性、药代动力学与药效学。该试验将入组约100例患者，以评估 100 µg 剂量水平的 cemsidomide。cemsidomide 采用每日给药方案，连续给药14天、停药14天；dexamethasone 每周给药1次。主要终点为依据国际骨髓瘤工作组（International Myeloma Working Group）疗效评估标准、由独立审查委员会评估的总体缓解率。
Ib 期试验旨在评估 cemsidomide 联合 elranatamab 的安全性、耐受性及初步疗效。elranatamab 为 FDA 已批准的靶向 B 细胞成熟抗原的 CD3 双特异性抗体。研究将评估不同剂量水平的 cemsidomide（起始 75 µg，并可同时探索 50 µg 与 100 µg），入组既往接受过1至4线治疗的患者，且既往治疗必须包含至少1种 IKZF1/3 降解剂。