Cytokinetics lança MYQORZO; C4 Therapeutics avança estudo com cemsidomide
A Cytokinetics iniciou o lançamento comercial nos EUA de MYQORZO (aficamten) após aprovação da FDA para cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva sintomática, além de obter autorizações regulatórias na China e na União Europeia. A C4 Therapeutics, por sua vez, dosou o primeiro paciente no estudo MOMENTUM de Fase 2 com cemsidomide em mieloma múltiplo recidivado/refratário e planeja iniciar um estudo de Fase 1b em combinação com elranatamab em 2026.
Cytokinetics recebeu aprovação da FDA em dezembro para MYQORZO (aficamten) para o tratamento de adultos com cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva (obstructive hypertrophic cardiomyopathy, oHCM) sintomática, a fim de melhorar a capacidade funcional e os sintomas. A empresa iniciou o lançamento comercial de MYQORZO nos EUA em janeiro, mobilizando Especialistas de Contas Cardiovasculares que começaram a promover o medicamento junto a profissionais de saúde no início de janeiro.
A empresa submeteu uma Supplemental New Drug Application (sNDA) à FDA para MAPLE-HCM no T1 2026 e espera divulgar os resultados principais (topline) de ACACIA-HCM no T2 2026. MYQORZO também foi aprovado pela China National Medical Products Administration (NMPA) para o tratamento de adultos com oHCM classe II-III da New York Heart Association (NYHA), para melhorar a capacidade de exercício e os sintomas. A European Commission aprovou MYQORZO para o tratamento de oHCM sintomática (classe II-III da NYHA) em pacientes adultos.
A Cytokinetics reportou aproximadamente US$ 1,2 bilhão em caixa, equivalentes de caixa e investimentos em 31 de dezembro de 2025. A empresa lançou campanhas de marketing para pacientes e profissionais de saúde (HCPs) em diferentes canais promocionais e ativou um portal online para o MYQORZO REMS simultaneamente à disponibilidade do medicamento. O programa MYQORZO & You foi lançado para oferecer suporte personalizado ao paciente, acesso e assistência de reembolso, além de programas de acessibilidade para pacientes elegíveis.
A empresa avançou atividades de prontidão comercial na Europa, incluindo a preparação de dossiês de Health Technology Assessment (HTA) para todos os principais mercados europeus. A Cytokinetics ampliou as atividades de prontidão para lançamento e continuou a contratação de equipes médicas e comerciais na Alemanha, antes de um lançamento esperado no T2 2026. A New Drug Submission (NDS) para aficamten foi aceita para revisão pela Health Canada.
A Cytokinetics deu continuidade à condução de ACACIA-HCM, um ensaio clínico pivotal de Fase 3 de aficamten em pacientes com cardiomiopatia hipertrófica não obstrutiva (non-obstructive hypertrophic cardiomyopathy, nHCM), incluindo a coorte do Japão. A empresa concluiu o recrutamento de CAMELLIA-HCM, um ensaio clínico de Fase 3 de aficamten em pacientes japoneses com oHCM, conduzido pela Bayer em colaboração com a Cytokinetics para apoiar uma potencial autorização de comercialização no Japão. A Cytokinetics continuou recrutando pacientes em CEDAR-HCM, um ensaio clínico de aficamten em uma população pediátrica com oHCM sintomática.
A C4 Therapeutics anunciou que o primeiro paciente foi dosado no estudo MOMENTUM de Fase 2, que avalia cemsidomide em combinação com dexamethasone para o tratamento de mieloma múltiplo recidivado/refratário (relapsed/refractory multiple myeloma, RRMM). Espera-se que o recrutamento para o estudo MOMENTUM de Fase 2 seja concluído no T1 2027. O estudo de Fase 1b de cemsidomide em combinação com elranatamab está no caminho para iniciar no T2 2026.
O estudo MOMENTUM de Fase 2 é um estudo aberto, de braço único e multicêntrico para avaliar a atividade antimiéloma e caracterizar mais detalhadamente a segurança, a tolerabilidade, a farmacocinética e a farmacodinâmica de cemsidomide, um degradador oral de IKZF1/3, em combinação com dexamethasone em pacientes com RRMM a partir da quarta linha de tratamento ou posterior. O estudo incluirá aproximadamente 100 pacientes para avaliar cemsidomide no nível de dose de 100 µg. Cemsidomide é administrado em um esquema diário de 14 dias em uso e 14 dias de pausa, e dexamethasone é administrado uma vez por semana. O desfecho primário é a taxa de resposta global de acordo com os critérios de resposta do International Myeloma Working Group, conforme avaliação de um comitê de revisão independente.
O estudo de Fase 1b foi desenhado para avaliar a segurança, a tolerabilidade e a eficácia preliminar de cemsidomide em combinação com elranatamab, um anticorpo biespecífico direcionado a CD3 e ao antígeno de maturação de células B, aprovado pela FDA. O estudo avaliará diferentes níveis de dose de cemsidomide (iniciando em 75 µg, com a oportunidade de explorar simultaneamente 50 µg e 100 µg) em pacientes que receberam de uma a quatro linhas prévias de terapia, as quais devem ter consistido em pelo menos um degradador de IKZF1/3.