Cytokinetics lance MYQORZO ; C4 Therapeutics fait avancer l’essai sur le cemsidomide

Cytokinetics a reçu en décembre l’autorisation de la FDA pour MYQORZO (aficamten) dans le traitement des adultes atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive (oHCM) symptomatique, afin d’améliorer la capacité fonctionnelle et les symptômes. L’entreprise a commencé le lancement commercial de MYQORZO aux États-Unis en janvier, en déployant des Cardiovascular Account Specialists, qui ont débuté la promotion auprès des professionnels de santé au début du mois de janvier.

L’entreprise a soumis à la FDA une demande complémentaire d’autorisation de mise sur le marché (sNDA) pour MAPLE-HCM au T1 2026 et s’attend à communiquer les résultats principaux (topline) d’ACACIA-HCM au T2 2026. MYQORZO a également été approuvé par la China National Medical Products Administration (NMPA) pour le traitement des adultes atteints d’oHCM de classe II-III de la New York Heart Association (NYHA), afin d’améliorer la capacité à l’effort et les symptômes. La Commission européenne a approuvé MYQORZO pour le traitement de l’oHCM symptomatique (NYHA classe II-III) chez les patients adultes.

Cytokinetics a déclaré disposer d’environ 1,2 milliard de dollars en trésorerie, équivalents de trésorerie et investissements au 31 décembre 2025. L’entreprise a lancé des campagnes marketing destinées aux patients et aux professionnels de santé via différents canaux promotionnels et a activé un portail en ligne pour le programme MYQORZO REMS en parallèle de la disponibilité du médicament. MYQORZO & You a été lancé pour offrir un accompagnement personnalisé aux patients, une aide à l’accès et au remboursement ainsi que des programmes d’accessibilité financière pour les patients éligibles.

L’entreprise a fait progresser ses activités de préparation commerciale en Europe, notamment en préparant des dossiers d’évaluation des technologies de santé (HTA) pour tous les principaux marchés européens. Cytokinetics a élargi ses activités de préparation au lancement et a poursuivi le recrutement d’équipes médicales et commerciales en Allemagne en amont d’un lancement attendu au T2 2026. La demande de nouveau médicament (New Drug Submission, NDS) pour aficamten a été acceptée pour examen par Santé Canada.

Cytokinetics a poursuivi la conduite d’ACACIA-HCM, un essai clinique pivot de phase 3 évaluant l’aficamten chez des patients atteints de cardiomyopathie hypertrophique non obstructive (nHCM), y compris la cohorte japonaise. L’entreprise a terminé l’inclusion de CAMELLIA-HCM, un essai clinique de phase 3 de l’aficamten chez des patients japonais atteints d’oHCM, mené par Bayer en collaboration avec Cytokinetics afin d’étayer une éventuelle autorisation de mise sur le marché au Japon. Cytokinetics a poursuivi l’inclusion de patients dans CEDAR-HCM, un essai clinique de l’aficamten dans une population pédiatrique atteinte d’oHCM symptomatique.

C4 Therapeutics a annoncé que le premier patient avait reçu le traitement dans l’essai de phase 2 MOMENTUM, qui évalue le cemsidomide en association avec la dexaméthasone pour le traitement du myélome multiple en rechute/réfractaire (RRMM). La fin des inclusions pour l’essai de phase 2 MOMENTUM est attendue au T1 2027. L’essai de phase 1b du cemsidomide en association avec elranatamab est en bonne voie pour débuter au T2 2026.

L’essai de phase 2 MOMENTUM est une étude ouverte, à un seul bras, multicentrique, visant à évaluer l’activité anti-myelome et à mieux caractériser la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie du cemsidomide, un dégradeur oral de IKZF1/3, en association avec la dexaméthasone chez des patients atteints de RRMM en quatrième ligne ou au-delà. L’essai inclura environ 100 patients afin d’évaluer le cemsidomide à la dose de 100 µg. Le cemsidomide est administré selon un schéma quotidien de 14 jours de traitement suivis de 14 jours d’arrêt, et la dexaméthasone est administrée une fois par semaine. Le critère de jugement principal est le taux de réponse global selon les critères de réponse de l’International Myeloma Working Group, évalué par un comité de revue indépendant.

L’essai de phase 1b est conçu pour évaluer la sécurité, la tolérance et l’efficacité préliminaire du cemsidomide en association avec elranatamab, un anticorps bispécifique ciblant CD3 et l’antigène de maturation des cellules B, approuvé par la FDA. L’étude évaluera différents niveaux de dose de cemsidomide (en commençant par 75 µg, avec la possibilité d’explorer simultanément 50 µg et 100 µg) chez des patients ayant reçu une à quatre lignes de traitement antérieures, lesquelles doivent avoir comporté au moins un dégradeur de IKZF1/3.