\"Cytokinetics, MYQORZO 출시... C4 Therapeutics는 Cemsidomide 임상 진척\"

Cytokinetics는 기능적 능력 및 증상을 개선하기 위한 증상성 폐쇄성 비후성 심근증(oHCM) 성인 환자 치료제로 지난 12월 MYQORZO(aficamten)의 FDA 승인을 받았다. 회사는 1월부터 미국에서 MYQORZO의 상업적 출시를 시작했으며, 1월 초부터 전문 심혈관 거래 담당자(Cardiovascular Account Specialists)를 배치하여 보건의료 전문가를 대상으로 홍보 활동을 개시했다.

회사는 2026년 1분기에 MAPLE-HCM에 대한 신약 추가 승인 신청서(sNDA)를 FDA에 제출했으며, 2026년 2분기에 ACACIA-HCM의 탑라인 결과를 공유할 수 있을 것으로 기대하고 있다. MYQORZO는 또한 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 뉴욕심장협회(NYHA) 2~3등급의 oHCM 성인 환자를 대상으로 운동 능력 및 증상을 개선하기 위한 치료제로 승인받았다. 유럽위원회(EC) 역시 성인 환자의 증상성(NYHA 2~3등급) oHCM 치료제로 MYQORZO를 승인했다.

Cytokinetics는 2025년 12월 31일 기준 약 12억 달러의 현금, 현금 등가물 및 투자 자산을 보유하고 있다고 보고했다. 회사는 홍보 채널을 통해 환자 및 보건의료 전문가(HCP) 마케팅 캠페인을 시작했으며, 약물 공급과 동시에 MYQORZO 위해성 관리 계획(REMS) 온라인 포탈을 활성화했다. 적격 환자들에게 맞춤형 지원, 접근성 및 약제비 상환 지원, 비용 부담 경감 프로그램을 제공하기 위한 'MYQORZO & You' 프로그램도 출시되었다.

회사는 모든 주요 유럽 시장을 대상으로 하는 의료기술평가(HTA) 문서 준비를 포함하여 유럽 상업화 준비 활동을 진척시켰다. Cytokinetics는 2026년 2분기 출시가 예상되는 독일에 파급 효과를 극대화하기 위해 출시 준비 활동을 확대하고 의료 및 상업팀 채용을 지속했다. aficamten에 대한 신약 허가 신청(NDS)은 캐나다 보건부(Health Canada)에서 검토를 위해 수락되었다.

Cytokinetics는 일본 코호트를 포함하여 비폐쇄성 비후성 심근증(nHCM) 환자를 대상으로 aficamten의 중추적 임상 3상 시험인 ACACIA-HCM을 계속 진행했다. 또한 일본에서의 시판 허가를 지원하기 위해 Bayer가 Cytokinetics와 협력하여 진행 중인 일본인 oHCM 환자 대상 aficamten 임상 3상 시험 CAMELLIA-HCM의 등록을 완료했다. 아울러 증상성 oHCM 소아 인구를 대상으로 하는 aficamten 임상 시험 CEDAR-HCM의 환자 등록도 지속했다.

C4 Therapeutics는 재발성/불응성 다발성 골수종(RRMM) 치료를 위해 cemsidomide와 dexamethasone 병용 요법을 평가하는 임상 2상 MOMENTUM 시험에서 첫 환자 투여가 이루어졌다고 발표했다. MOMENTUM 시험의 환자 등록은 2027년 1분기에 완료될 것으로 예상된다. cemsidomide와 elranatamab 병용 요법의 임상 1b상은 2026년 2분기에 시작될 예정이다.

임상 2상 MOMENTUM 시험은 4차 이상의 치료를 받은 RRMM 환자를 대상으로 경구용 IKZF1/3 분해제(degrader)인 cemsidomide와 dexamethasone 병용 요법의 항골수종 활성을 평가하고 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학적 특성을 규명하기 위한 공개 라벨, 단일 군, 다기관 연구다. 이 시험은 약 100명의 환자를 등록하여 100µg 용량의 cemsidomide를 평가할 예정이다. cemsidomide는 14일 복용 후 14일 휴약하는 일일 복용 일정으로 투여되며, dexamethasone은 주 1회 투여된다. 1차 평가변수는 독립 심사 위원회가 국제 골수종 워킹 그룹(IMWG) 반응 기준에 따라 평가한 전체 반응률이다.

임상 1b상 시험은 cemsidomide와 FDA 승인을 받은 B세포 성숙 항원(BCMA) CD3 타겟 이중 특이적 항체인 elranatamab 병용 요법의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하도록 설계되었다. 이 연구는 최소 한 가지 이상의 IKZF1/3 분해제를 포함하여 1~4차례의 이전 치료를 받은 환자들을 대상으로 다양한 cemsidomide 용량 단계(75µg에서 시작하여 50µg 및 100µg을 동시에 탐색할 기회 포함)를 평가할 예정이다.