Cytokinetics bringt MYQORZO auf den Markt; C4 Therapeutics treibt Studie zu cemsidomide voran
Cytokinetics hat nach FDA-Zulassung MYQORZO (aficamten) zur Behandlung der symptomatischen obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie in den USA eingeführt und treibt weitere Zulassungs- und Studienschritte voran. C4 Therapeutics hat den ersten Patienten in der Phase-2-MOMENTUM-Studie zu cemsidomide bei rezidiviertem/refraktärem multiplem Myelom behandelt und plant eine Phase-1b-Kombinationsstudie mit elranatamab.
Cytokinetics erhielt im Dezember die FDA-Zulassung für MYQORZO (aficamten) zur Behandlung erwachsener Patienten mit symptomatischer obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie (oHCM), um die funktionelle Leistungsfähigkeit und die Symptome zu verbessern. Das Unternehmen startete im Januar die US-kommerzielle Einführung von MYQORZO und setzte Cardiovascular Account Specialists ein, die Anfang Januar mit der Bewerbung bei Gesundheitsdienstleistern begannen.
Das Unternehmen reichte im Q1 2026 bei der FDA einen Supplemental New Drug Application (sNDA) für MAPLE-HCM ein und erwartet, im Q2 2026 Topline-Ergebnisse aus ACACIA-HCM zu teilen. MYQORZO wurde zudem von der China National Medical Products Administration (NMPA) zur Behandlung erwachsener Patienten mit oHCM der New York Heart Association (NYHA) Klasse II–III zugelassen, um die Belastbarkeit und die Symptome zu verbessern. Die Europäische Kommission genehmigte MYQORZO zur Behandlung der symptomatischen (NYHA Klasse II–III) oHCM bei erwachsenen Patienten.
Cytokinetics meldete zum 31. Dezember 2025 rund 1,2 Milliarden US-Dollar an Barmitteln, Zahlungsmitteläquivalenten und Investitionen. Das Unternehmen startete Patienten- und HCP-Marketingkampagnen über verschiedene Promotionskanäle und aktivierte zeitgleich mit der Verfügbarkeit des Arzneimittels ein Online-Portal für MYQORZO REMS. MYQORZO & You wurde eingeführt, um eine personalisierte Patientenunterstützung, Zugangs- und Erstattungsunterstützung sowie Programme zur Bezahlbarkeit für berechtigte Patienten bereitzustellen.
Das Unternehmen brachte Aktivitäten zur kommerziellen Einsatzbereitschaft in Europa voran, einschließlich der Vorbereitung von Dossiers für die Health Technology Assessment (HTA) für alle wichtigen europäischen Märkte. Cytokinetics erweiterte die Launch-Vorbereitungsaktivitäten und setzte die Einstellung medizinischer und kommerzieller Teams in Deutschland im Vorfeld eines erwarteten Launchs im Q2 2026 fort. Der New Drug Submission (NDS) für aficamten wurde von Health Canada zur Prüfung angenommen.
Cytokinetics setzte die Durchführung von ACACIA-HCM fort, einer zulassungsrelevanten klinischen Phase-3-Studie zu aficamten bei Patienten mit nicht-obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie (nHCM), einschließlich der Japan-Kohorte. Das Unternehmen schloss die Rekrutierung für CAMELLIA-HCM ab, eine klinische Phase-3-Studie zu aficamten bei japanischen Patienten mit oHCM, die von Bayer in Zusammenarbeit mit Cytokinetics durchgeführt wird, um eine potenzielle Zulassung in Japan zu unterstützen. Cytokinetics rekrutierte weiterhin Patienten in CEDAR-HCM, einer klinischen Studie zu aficamten in einer pädiatrischen Population mit symptomatischer oHCM.
C4 Therapeutics gab bekannt, dass der erste Patient in der Phase-2-MOMENTUM-Studie, in der cemsidomide in Kombination mit dexamethasone zur Behandlung des rezidivierten/refraktären multiplen Myeloms (RRMM) untersucht wird, dosiert wurde. Die Rekrutierung für die Phase-2-MOMENTUM-Studie soll voraussichtlich im Q1 2027 abgeschlossen sein. Die Phase-1b-Studie zu cemsidomide in Kombination mit elranatamab soll planmäßig im Q2 2026 initiiert werden.
Die Phase-2-MOMENTUM-Studie ist eine offene, einarmige, multizentrische Studie zur Bewertung der Anti-Myelom-Aktivität und zur weiteren Charakterisierung von Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von cemsidomide, einem oralen IKZF1/3 degrader, in Kombination mit dexamethasone bei RRMM-Patienten in der vierten Therapielinie oder später. In die Studie sollen etwa 100 Patienten aufgenommen werden, um cemsidomide auf der Dosisstufe 100 µg zu evaluieren. cemsidomide wird in einem täglichen Dosierungsschema von 14 Tagen Einnahme gefolgt von 14 Tagen Pause verabreicht; dexamethasone wird einmal wöchentlich dosiert. Der primäre Endpunkt ist die Gesamtansprechrate gemäß den Response-Kriterien der International Myeloma Working Group, bewertet durch ein unabhängiges Review-Komitee.
Die Phase-1b-Studie ist darauf ausgelegt, die Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit von cemsidomide in Kombination mit elranatamab zu untersuchen, einem von der FDA zugelassenen bispezifischen Antikörper, der gegen B-cell maturation antigen und CD3 gerichtet ist. In der Studie werden verschiedene Dosisstufen von cemsidomide evaluiert (beginnend mit 75 µg, mit der Möglichkeit, parallel 50 µg und 100 µg zu untersuchen) bei Patienten, die zuvor ein bis vier Therapielinien erhalten haben; diese müssen mindestens einen IKZF1/3 degrader umfasst haben.