La demande de licence biologique de Regeneron pour garetosmab dans la FOP acceptée par la FDA avec un examen prioritaire
Regeneron a annoncé que la FDA a accepté sa demande de licence biologique pour garetosmab dans la FOP et lui a accordé un examen prioritaire, avec une décision attendue d'ici août 2026. Les données de Phase 3 de l'essai OPTIMA ont rapporté des réductions majeures des lésions par rapport au placebo.
Regeneron Pharmaceuticals a annoncé que sa demande de licence biologique (BLA) pour garetosmab, un traitement de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), a été acceptée par la Food and Drug Administration américaine et a obtenu un examen prioritaire. La décision de la FDA est attendue d'ici août 2026. Garetosmab est un anticorps monoclonal ciblant une maladie génétique ultra-rare pour laquelle il n'existe aucune thérapie approuvée.
La soumission de la BLA s'appuie sur les données de l'essai de Phase 3 OPTIMA chez les patients adultes. Les résultats rapportés sur 56 semaines comprenaient :
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Une réduction de 90 % à 94 % des nouvelles lésions osseuses par rapport au placebo.
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Une réduction de 99 % du volume total de formation osseuse anormale dans une analyse post-hoc.
En neutralisant l'Activin A — une protéine centrale dans la croissance osseuse liée à la FOP — garetosmab s'attaque à la cause profonde de la maladie. La FOP entraîne généralement une perte sévère de mobilité, et l'article indique un âge médian de survie de 56 ans.
Regeneron a déclaré son intention de lancer l'essai OPTIMA 2 plus tard en 2026 pour évaluer la sécurité et l'efficacité dans les populations pédiatriques et adolescentes. La maladie touche environ 1 000 personnes aux États-Unis et en Europe.
Le 25 février 2026, Regeneron a clôturé avec un gain de 1,57 %. L'action s'est échangée avec un volume de 0,59 milliard de dollars, se classant au 207e rang en termes d'activité de négociation ce jour-là.