Mesoblast et Satellos font progresser les essais de traitements contre la dystrophie musculaire de Duchenne

Mesoblast a obtenu l’autorisation de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour lancer un essai clinique d’enregistrement de remestemcel-L-rknd chez des enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, et l’administration du traitement a commencé dans un essai de phase 2 de SAT-3247 chez des garçons atteints de la maladie. L’étude de Mesoblast vise à recruter 76 enfants âgés de 5 à 9 ans, tandis que l’étude BASECAMP sur SAT-3247 prévoit d’inclure 51 garçons ambulatoires âgés de 7 à 9 ans.

Mesoblast a indiqué que les participants à son étude seront répartis de manière aléatoire pour recevoir soit des perfusions de la thérapie cellulaire expérimentale, soit un placebo, à sept reprises sur une période de neuf mois. L’objectif principal de l’étude est de déterminer si la thérapie cellulaire améliore les performances au test du lever, une mesure standard de la fonction motrice. L’étude sera conçue comme un essai d’enregistrement, ce qui signifie que si les résultats sont positifs, Mesoblast espère utiliser ces données comme base d’une demande d’autorisation auprès de la FDA.

L’autorisation par la FDA de l’essai dans la DMD reposait en partie sur des données de sécurité montrant que la thérapie était globalement bien tolérée chez des enfants atteints de maladie du greffon contre l’hôte. La décision de la FDA a également pris en compte des données précliniques indiquant une efficacité dans des modèles de DMD. Remestemcel-L-rknd contient des cellules stromales mésenchymateuses dérivées de la moelle osseuse de donneurs sains et est approuvé par la FDA sous le nom de Ryoncil chez les enfants âgés de 2 mois et plus atteints de maladie aiguë du greffon contre l’hôte réfractaire. Mesoblast a indiqué qu’elle collaborera avec le groupe de défense des patients Parent Project Muscular Dystrophy pour aider à identifier les participants à l’essai.

Dans l’essai BASECAMP distinct, les participants seront répartis de manière aléatoire pour recevoir chaque jour pendant environ trois mois soit SAT-3247 à l’une de deux doses, 60 ou 120 mg, soit un placebo. Les principaux objectifs de l’étude sont d’évaluer la sécurité et la tolérabilité de SAT-3247 et d’examiner l’effet du traitement sur la force musculaire, mesurée par dynamométrie. La société a indiqué que l’essai est conçu comme pivot, ce qui signifie que des résultats positifs pourraient étayer des demandes d’autorisation réglementaire pour SAT-3247.

Les patients ayant reçu des traitements tels que les exon skippers, les corticostéroïdes, Duvyzat et Elevidys pourraient être éligibles à BASECAMP. L’étude comprendra des sites dans plusieurs pays, et certains sites aux États-Unis ont commencé le recrutement. SAT-3247 vise à restaurer la capacité des cellules souches musculaires à produire un nouveau tissu musculaire sain.

Satellos a précédemment mené un essai de phase 1 évaluant SAT-3247 chez cinq adultes atteints de DMD âgés de 20 ans ou plus, qui présentaient tous une maladie relativement avancée au début de l’essai. Les résultats ont indiqué que le traitement entraînait des améliorations significatives de la fonction musculaire, notamment un quasi-doublement de la force de préhension des patients. Une étude à long terme est désormais en cours afin de recueillir des données supplémentaires sur l’utilisation du traitement chez ces adultes.