Ultragenyx présente des données positives à long terme pour la thérapie génique UX111 dans le syndrome de Sanfilippo de type A
Ultragenyx Pharmaceutical a communiqué des données cliniques positives à long terme pour UX111, une thérapie génique AAV9 expérimentale dans le syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA). Jusqu’à 8.5 ans de suivi montrent des réductions durables du CSF-HS et des améliorations fonctionnelles; l’entreprise a resoumis sa BLA à la FDA en janvier 2026.
Le 3 février, Ultragenyx Pharmaceutical a annoncé des données positives à long terme pour UX111, une thérapie génique AAV9 expérimentale destinée au traitement du syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA). Ces résultats montrent des réductions durables du sulfate d’héparane dans le liquide céphalorachidien (CSF-HS) et des améliorations significatives de la fonction clinique.
Avec jusqu’à 8.5 ans de suivi, l’étude a montré que les enfants traités ont atteint une diminution médiane de 63.98 % du CSF-HS et ont présenté un écart sans précédent par rapport aux données d’histoire naturelle, en particulier concernant les capacités cognitives, de communication et motrices.
Les patients plus jeunes et ceux atteints à un stade plus précoce de la maladie ont montré les effets thérapeutiques les plus marqués, tandis que les enfants plus âgés ont conservé des capacités fonctionnelles essentielles, telles que la communication verbale et la marche autonome, bien au-delà de l’âge typique de déclin observé chez des pairs non traités. Le profil de tolérance de UX111 demeure favorable et bien supporté.
À la suite de ces résultats encourageants, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) a resoumis sa BLA à la FDA américaine en janvier 2026, en sollicitant une autorisation accélérée pour UX111. Le dossier inclut les données fonctionnelles et de biomarqueurs les plus récentes à long terme afin d’étayer le bénéfice clinique de la thérapie génique dans différentes tranches d’âge et selon divers degrés de sévérité de la maladie. L’entreprise anticipe une période d’examen pouvant aller jusqu’à six mois conformément aux recommandations de la FDA, avec une date d’action PDUFA attendue au T3 2026.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) est une entreprise biopharmaceutique qui identifie, acquiert, développe et commercialise des produits innovants destinés au traitement de maladies génétiques rares et ultra-rares en Amérique du Nord, en Amérique latine, en Europe, au Moyen-Orient, en Afrique et dans la région Asie-Pacifique.