Ultragenyx reçoit une Incomplete Response Letter de la FDA pour la thérapie génique UX111 et annonce une restructuration

Ultragenyx Pharmaceutical a reçu une Incomplete Response Letter (IRL) de la U.S. Food and Drug Administration concernant sa demande d’autorisation de mise sur le marché resoumise pour UX111 (rebisufligene etisparvovec), une thérapie génique AAV9, destinée au syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA). L’IRL demande des documents complémentaires de soutien liés à ses réponses CMC au CRL, que l’entreprise fournira dans une nouvelle soumission.

La société avait resoumis sa Biologics License Application pour UX111 auprès de la FDA, marquant une étape réglementaire clé. La resoumission comprend des données cliniques prolongées montrant des bénéfices neurologiques durables et des améliorations de biomarqueurs, ainsi qu’un profil de sécurité jugé adéquat pour le syndrome de Sanfilippo de type A, pour lequel il n’existe aucun traitement approuvé. Les données à long terme de UX111 chez des enfants atteints du syndrome de Sanfilippo de type A ont montré des réductions durables des biomarqueurs et des améliorations fonctionnelles.

Ultragenyx a déclaré un chiffre d’affaires au quatrième trimestre de $207 million, contre $165 million un an plus tôt, dépassant le consensus de $196.97 million. La société a rapporté une perte au quatrième trimestre de $1.29 par action, inférieure au consensus de $1.14. Le chiffre d’affaires de Crysvita s’est établi à $145 million, celui de Dojolvi a atteint $32 million, et les ventes de Evkeeza se sont élevées à $17 million.

La société a annoncé un plan de restructuration stratégique incluant une réduction de 10% des effectifs, affectant environ 130 employés. La restructuration vise à réduire les dépenses d’exploitation et à aligner les ressources sur les opportunités à plus fort impact. La réduction significative des dépenses et leur réinvestissement partiel, ainsi que la croissance prévue du chiffre d’affaires provenant des lancements de produits actuels et nouveaux, doivent permettre à l’entreprise de rester sur la trajectoire de la rentabilité en 2027.

Ultragenyx prévoit pour l’exercice 2026 des ventes de $730 million à $760 million, contre un consensus de $786.93 million. Le chiffre d’affaires de Crysvita est attendu entre $500 million et $520 million, reflétant une hausse de la demande mondiale sous-jacente, partiellement compensée par le calendrier attendu des schémas de commande au Brésil. Le chiffre d’affaires de Dojolvi est attendu entre $100 million et $110 million.

En 2026, les dépenses combinées de R&D et de SG&A devraient être stables à en baisse de quelques points de pourcentage par rapport à 2025. Cela inclut l’impact des réductions de dépenses et environ $50 million d’indemnités de départ, de fabrication et d’autres charges de restructuration non récurrentes. En 2027, les dépenses de R&D devraient diminuer de 38% par rapport à 2025, soit environ $280 million, sous l’effet de l’achèvement de plusieurs études de phase 3 et de la réduction des efforts de recherche en phase précoce. Sur une base combinée, les dépenses de R&D et de SG&A en 2027 devraient diminuer d’au moins 15% par rapport à 2025.

L’objectif de cours sur Ultragenyx Pharmaceutical a été fixé à $60, maintenant une recommandation Buy sur l’action. L’estimation implique un potentiel de hausse prometteur de plus de 155% par rapport au niveau actuel. Une recommandation Overweight a été attribuée avec un objectif de cours de $44, ce qui représente un potentiel de hausse de plus de 87%.

À $20.52 contre un objectif consensuel de $59.75, le cours se situe environ 66% en dessous de ce que les analystes, dans leur ensemble, anticipent. Les actions d’Ultragenyx Pharmaceutical ont reculé de 10.21% à $21.10 à la suite de la publication des résultats et de la mise à jour de la FDA.

Ultragenyx Pharmaceutical développe des thérapies innovantes, en se concentrant sur l’identification, l’acquisition et la commercialisation de produits pour des maladies génétiques rares et ultra-rares. L’entreprise met fortement l’accent sur la thérapie génique et couvre les différentes étapes des essais cliniques. Elle connaît actuellement une forte consommation de trésorerie, avec pour objectif de devenir rentable à partir de 2027.