Ultragenyx obtient un examen prioritaire de la FDA pour la thérapie génique DTX401 contre la glycogénose de type Ia
La FDA a accepté la BLA d’Ultragenyx pour DTX401, une thérapie génique AAV destinée à traiter la glycogénose de type Ia, et lui a accordé un examen prioritaire. La date d’action PDUFA a été fixée au 23 août 2026.
Ultragenyx Pharmaceutical a annoncé que la U.S. Food and Drug Administration a accepté d’examiner la demande de licence de produit biologique (Biologics License Application, BLA) visant l’approbation de la thérapie génique AAV DTX401 pour le traitement de la glycogénose de type Ia. La FDA a accordé à la BLA un examen prioritaire (Priority Review) et a fixé une date d’action au titre du Prescription Drug User Fee Act au 23 août 2026.
Selon le directeur médical de l’entreprise, les approches alimentaires actuellement utilisées pour la prise en charge de la GSDIa imposent une charge extraordinaire aux personnes et aux familles, tout en laissant persister des besoins médicaux importants, notamment le risque d’épisodes d’hypoglycémie aiguë potentiellement mortels et l’accumulation de complications à long terme tout au long de la vie. En cas d’approbation, DTX401 serait le premier traitement à s’attaquer à la cause profonde de la maladie.
Ultragenyx est une société biopharmaceutique axée sur le développement et la commercialisation de nouvelles thérapies destinées aux maladies rares et ultra-rares. L’entreprise a constitué un portefeuille diversifié de thérapies approuvées et de candidats produits visant des maladies caractérisées par d’importants besoins médicaux non satisfaits et une biologie clairement définie pour le traitement, pour lesquelles il n’existe généralement aucun traitement approuvé ciblant la maladie sous-jacente.