Ultragenyx confronté à des poursuites sur ses données d’essais alors que la thérapie génique UX111 progresse

Ultragenyx Pharmaceutical fait face à plusieurs recours collectifs d’actionnaires liés à des allégations de communications trompeuses concernant des données d’essais cliniques (clinical trial) de phase III. Ces poursuites font suite à l’annonce par l’entreprise de l’échec des essais de phase III de setrusumab, parallèlement à un vaste plan de restructuration comprenant des suppressions de postes.

Dans le même temps, Ultragenyx a communiqué des données positives à long terme pour sa thérapie génique expérimentale UX111 et a fait progresser ses soumissions réglementaires. L’entreprise se concentre sur des traitements de maladies rares et ultra-rares, un domaine où les résultats cliniques et les décisions réglementaires peuvent avoir un impact majeur sur les perspectives d’une société.

L’entreprise réduit d’environ 10% ses effectifs et réalloue les dépenses vers ce qu’elle qualifie de principaux moteurs de valeur, tout en déclarant des revenus en hausse pour 2025 et en anticipant une nouvelle croissance du chiffre d’affaires en 2026. Les données positives à long terme d’UX111 et le nouveau dépôt auprès de la FDA suggèrent qu’Ultragenyx continue de miser sur la thérapie génique, un domaine partagé avec des acteurs comme Biomarin et Sarepta, où la qualité des données cliniques et la confiance des régulateurs sont cruciales.

La nouvelle soumission de la BLA pour UX111 inclut des données cliniques prolongées montrant des bénéfices neurologiques durables et des améliorations de biomarqueurs. Le dossier comprend également un profil de sécurité jugé adéquat pour le syndrome de Sanfilippo de type A, pour lequel il n’existe aucun traitement approuvé. L’examen par la FDA est attendu dans la fenêtre de décision de 2026.

Le chiffre d’affaires a atteint 673 millions de dollars en 2025, la direction anticipant 730 millions à 760 millions de dollars en 2026. Des pertes nettes persistantes de 129 millions de dollars au T4 2025 et de 575 millions de dollars sur l’ensemble de l’exercice maintiennent sur la table les besoins de financement et un risque potentiel de dilution si la croissance du chiffre d’affaires ou la maîtrise des coûts s’avèrent insuffisantes. La direction réitère un objectif de rentabilité en 2027.

Plusieurs recours collectifs d’actionnaires liés aux essais de setrusumab ajoutent un risque juridique et réputationnel, et pourraient détourner l’attention de la direction à un moment où l’exécution réglementaire sur UX111 et d’autres programmes est critique. L’entreprise se recentre sur un nombre plus restreint de programmes prioritaires, tels qu’UX111, ainsi que sur d’autres actifs à un stade avancé, dont DTX401 et GTX-102.

L’objectif de cours sur Ultragenyx Pharmaceutical a été fixé à 60 dollars, ce qui laisse entrevoir un potentiel de hausse prometteur de plus de 155% par rapport au niveau actuel. Ultragenyx Pharmaceutical s’est également vu attribuer une recommandation Overweight avec un objectif de cours de 44 dollars, correspondant à un potentiel de hausse de plus de 87%.

Ultragenyx Pharmaceutical développe des thérapies innovantes, en mettant l’accent sur l’identification, l’acquisition et la commercialisation de produits destinés aux maladies génétiques rares et ultra-rares. Elle accorde une place importante à la thérapie génique et couvre les différentes étapes des essais cliniques. L’entreprise connaît actuellement une consommation de trésorerie élevée, avec pour objectif de devenir rentable à partir de 2027.