HLP003 : recrutement de la phase 3 terminé ; le secteur des psychédéliques contre la dépression progresse

Helus Pharma, nom commercial de Cybin Inc., a terminé le recrutement dans APPROACH, la première étude pivot de phase 3 de son médicament expérimental HLP003 chez des patients atteints de trouble dépressif majeur (TDM), en avance sur le calendrier, avec des données principales attendues au quatrième trimestre 2026. Le HLP003 est un analogue deutéré de la psilocine expérimental qui a reçu la désignation de thérapie révolutionnaire (Breakthrough Therapy) de la Food and Drug Administration (FDA) américaine. Le domaine plus large des psychédéliques contre la dépression progresse également, avec le COMP360 de Compass Pathways en bonne voie pour finaliser sa demande de nouveau médicament et un essai de phase 2a d'un ingrédient psychoactif dérivé de l'ayahuasca montrant des résultats prometteurs.

L'étude APPROACH a recruté 223 participants atteints de TDM modéré à sévère, défini par un score MADRS d'au moins 24, qui restent sous une dose stable d'antidépresseur mais dont la réponse est toujours inadéquate. Les participants ont été randomisés selon un ratio un pour un pour recevoir soit HLP003 à 16 milligrammes, soit un placebo, chaque bras évaluant un schéma à deux doses espacées de trois semaines. Le critère principal est la variation par rapport à la valeur initiale de l'échelle de dépression de Montgomery-Asberg (MADRS) à six semaines après la première dose, comparée au placebo, avec un critère secondaire clé mesurant la même échelle à 12 semaines.

Dans son étude de phase 2 antérieure, Helus a rapporté une réduction moyenne d'environ 23 points sur l'échelle MADRS par rapport à la valeur initiale à 12 mois après deux doses de 16 milligrammes administrées à trois semaines d'intervalle, ainsi que des taux élevés de réponse et de rémission. Les résultats de phase 2 ne sont toutefois qu'un signal et non une preuve, et les résultats dans un cadre de phase 3 plus vaste, contrôlé par placebo, peuvent différer de manière significative. La société a évoqué une éventuelle demande de nouveau médicament auprès de la FDA en 2028.

Compass Pathways développe le COMP360, une psilocybine synthétique propriétaire formulée pour la dépression résistante au traitement (DRT). Dans les essais finaux à grande échelle chez l'humain, le COMP360 a démontré sa capacité à apporter un soulagement rapide et durable aux patients atteints de DRT, offrant trois à six mois de soulagement. Actuellement, environ 3 millions de patients aux États-Unis souffrent de DRT, mais moins de 5 % sont traités avec des médicaments développés spécifiquement pour cette pathologie. Compass est en bonne voie pour finaliser sa demande de nouveau médicament au quatrième trimestre de cette année.

Un ingrédient psychoactif présent dans l'ayahuasca, une boisson utilisée dans les rituels chamaniques d'Amérique du Sud, s'est montré prometteur comme traitement de la dépression dans un essai de phase 2a.

Dans le paysage de la propriété intellectuelle des psychédéliques, 2025 a vu 156 PCT et 271 demandes de brevets américains pertinentes ajoutés au registre du secteur, et 122 brevets américains ont été délivrés à des sociétés opérant dans ce domaine. La base de données couvre désormais près de 1 500 brevets et demandes américains et plus de 1 000 dépôts PCT. CaaMTech, GH Research, Gilgamesh, Atai/Beckley et Compass Pathways figurent parmi les déposants les plus actifs, chacun avec plus d'une douzaine de nouvelles publications.