Compass Pathways publie des données positives de phase 3 pour son traitement de la dépression à base de psilocybine
Le psychédélique synthétique COMP360 de Compass Pathways a atteint son critère principal dans des essais de phase 3 chez des patients atteints de dépression résistante au traitement, avec une réduction significative du score MADRS versus une faible dose contrôle. L’entreprise prévoit de déposer une demande d’autorisation (NDA) au T4 2026, avec un objectif de préparation commerciale d’ici fin 2026.
Compass Pathways a vu son action bondir de 31% après la publication de données positives de phase III concernant son psychédélique expérimental, COMP360, dans la dépression résistante au traitement (treatment-resistant depression, TRD). Le 17 février à 6 h 30 (ET), l’entreprise a communiqué de nouvelles données cliniques issues de la partie A et de la partie B de COMP005 ainsi que de la partie A de COMP006.
Dans l’essai COMP006 (NCT05711940) en cours, mondial, une dose de 25mg de ce psychédélique synthétique à base de psilocybine a atteint le critère principal de l’essai, entraînant une diminution statistiquement significative de 3,8 points des scores à l’échelle Montgomery-Åsberg Depression Rating Scale (MADRS) par rapport à l’inclusion, comparativement à une dose contrôle de 1mg. Les patients ont reçu deux doses de COMP360 au début de l’essai et à trois semaines.
COMP360 a également induit une diminution cliniquement significative du score MADRS, définie comme une baisse d’au moins 25% par rapport à l’inclusion, chez 39% des patients à la sixième semaine. Parmi ces patients, tous ont présenté une apparition rapide, statistiquement significative, du bénéfice dès le lendemain de l’administration. COMP360 a maintenu son effet à l’ensemble des temps de mesure jusqu’à la sixième semaine.
De nouvelles données de l’étude COMP005 (NCT05624268) mettent en évidence la durabilité de l’efficacité de COMP360 : 25% des patients de la cohorte 25mg ont obtenu des diminutions cliniquement significatives du MADRS jusqu’à 26 semaines après une ou deux doses.
Les données précédentes de l’essai COMP005, publiées en juin 2025, avaient été accueillies avec réserve. Bien que l’étude ait atteint son critère principal, les résultats n’étaient pas aussi solides que Compass l’espérait, ce qui avait entraîné une chute de plus de 50% de la valeur de l’action de la biotech. Les investisseurs semblent davantage convaincus par les nouvelles données : les résultats des essais COMP005 et COMP006 ont fait progresser la valeur de l’action Compass de 31%, passant de 5,81$ à la clôture du marché le 13 février à 7,63$ à la même heure le 17 février.
Le psychédélique s’est révélé sûr et bien toléré dans les essais COMP005 et COMP006, avec respectivement huit (5%) et six (2%) patients ayant présenté des événements indésirables émergents du traitement sévères (treatment-emergent adverse events, TEAE) au cours de chaque étude. Les TEAE les plus fréquents dans les deux études étaient les céphalées, les nausées, l’anxiété et les hallucinations visuelles.
À la suite des résultats de ces deux études de phase III dans la TRD, Compass prévoit de déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché (new drug application, NDA) pour COMP360 au T4 2026. Compass espère également être prêt à la commercialisation d’ici la fin 2026.
En cas d’approbation, COMP360 deviendrait vraisemblablement le premier psychédélique classique à obtenir le feu vert réglementaire pour le traitement d’un trouble de santé mentale. Cela intervient après que la thérapie à base de midomafetamine (MDMA) de Lykos Therapeutics pour le trouble de stress post-traumatique (post-traumatic stress disorder, PTSD) n’a pas réussi à franchir cette étape, en raison de préoccupations liées au design des essais.
Lors d’une conférence téléphonique avec les investisseurs consacrée aux données des études COMP005 et 006, les dirigeants de Compass ont indiqué que COMP360 pourrait avoir un « potentiel de blockbuster » en raison de son approche fortement différenciée. L’entreprise a également mis en avant la charge de traitement réduite de COMP360 par rapport à Spravato (esketamine) de Johnson & Johnson, devenu en 2025 la première monothérapie à obtenir une approbation de la FDA dans la TRD, après son approbation initiale en 2019 en association avec des antidépresseurs oraux. GlobalData prévoit que Spravato générera 3,8 milliards de dollars de ventes pour J&J en 2031.
GlobalData prévoit que COMP360 générera 879 millions de dollars de ventes en 2031.
COMP360 a reçu la désignation Breakthrough Therapy de la U.S. Food and Drug Administration ainsi que la désignation Innovative Licensing and Access Pathway au Royaume-Uni pour la dépression résistante au traitement. Ce traitement synthétique à base de psilocybine est développé comme une thérapie potentiellement first-in-class pour des patients atteints de troubles psychiatriques sévères n’ayant pas répondu aux traitements existants.
Contrairement à de nombreux antidépresseurs, les thérapies psychédéliques doivent être administrées sous la supervision d’un professionnel de santé formé, ce qui implique que les patients se rendent en clinique pour les recevoir. Le CEO estime que l’adoption croissante de Spravato constitue un bon tremplin pour le succès commercial de COMP360. En effet, la « hausse continue des infrastructures de cliniques de psychiatrie interventionnelle » stimulée par ce médicament facilitera l’intégration efficace du traitement.
L’entreprise a reçu l’acceptation par la U.S. Food and Drug Administration de sa demande d’Investigational New Drug, lui permettant de lancer un essai clinique de phase 2b/3 de son traitement COMP360 chez des patients atteints de trouble de stress post-traumatique (PTSD). Cet essai évaluera l’efficacité, la sécurité et la tolérabilité du traitement.
Compass Pathways a son siège à Londres et dispose de bureaux supplémentaires à New York. L’entreprise est cotée au Nasdaq. La société de biotechnologie est actuellement valorisée à environ 558 millions de dollars.